bluebird bio, Inc. kondigde geplande updates aan die zullen worden gepresenteerd op de 40e jaarlijkse J.P. Morgan Healthcare-conferentie, waaronder 2022 programmamijlpalen en financiële vooruitzichten. In 2022 richt bluebird zich op de FDA-beoordeling van twee gentherapieën betibeglogene autotemcel (beti-cel), voor bèta-thalassemie en elivaldogene autotemcel (eli-cel), voor cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD) en is voorbereid om zowel beti-cel als eli-cel medio 2022 voor patiënten in de VS te lanceren, als ze door de FDA worden goedgekeurd. Een FDA Advisory Committee om de Biologics License Application (BLA) voor beti-cel te bespreken wordt verwacht op 9 maart 2022. Bovendien verwacht bluebird bio de productie van commerciële partijen voor de validatie van het geneesmiddel te voltooien voor zijn derde gentherapie, lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel), voor sikkelcelziekte, medio 2022. Het bedrijf evalueert de eventuele impact van de lopende gedeeltelijke klinische stopzetting van lovo-cel voor patiënten jonger dan 18 jaar op de verwachte timing van het eerste kwartaal van 2023 voor de indiening van de BLA.