Een invloedrijke Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond heeft de geschatte prijs van twee experimentele gentherapieën van Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics en bluebird bio verhoogd tot maar liefst $2,05 miljoen, en zegt dat de nieuwe prijs kosteneffectief kan zijn voor de behandeling van sikkelcelziekte.

Een prijs van maximaal $2,05 miljoen per jaar, hoger dan de eerdere schatting in april van maximaal $1,9 miljoen, zou voldoen aan een aantal veelgebruikte drempels voor kosteneffectiviteit, aldus het Institute for Clinical and Economic Review (ICER).

Sikkelcelziekte leidt tot een tekort aan gezonde bloedcellen en beperkt de bloedcirculatie, wat periodieke pijnepisodes bij patiënten veroorzaakt.

De hogere geschatte prijs weerspiegelt de veronderstelling van ICER dat er meer pijnaanvallen per patiënt zijn, zei David Rind, chief medical officer van ICER.

"De behandeling voorkomt meer aanvallen en dat is meer waard," zei Rind.

Het conceptrapport van de ICER in april ging uit van vier aanvallen per patiënt per jaar, vergeleken met 5,1 aanvallen in het definitieve rapport.

Het rapport schatte een prijsbereik tussen $1,35 miljoen en $2,05 miljoen per jaar voor de gentherapieën, wat de hoogste prijs suggereert die een fabrikant in de Verenigde Staten voor een behandeling zou moeten vragen.

Zowel de bluebird als de Vertex/CRISPR gentherapieën moeten nog worden goedgekeurd in de Verenigde Staten.

Onlangs goedgekeurde gentherapieën in de V.S. hebben een hoge catalogusprijs vanwege hun potentiële eenmalige genezing voor zeldzame aandoeningen.

CSL's Hemgenix voor hemofilie B heeft een catalogusprijs van $3,5 miljoen in de VS, terwijl BioMarin Pharmaceutical's therapie, Roctavian, voor ernstige hemofilie A een prijs heeft van $2,9 miljoen.

Rind zei dat de impact van hoge prijzen op gezondheidszorgbudgetten mogelijk een probleem zou kunnen zijn, maar dat het nog te vroeg was om dit te beoordelen.

"Er is nogal wat nervositeit over de nieuwe gentherapieën," zei hij. (Verslag door Bhanvi Satija in Bengaluru)