Amerikaanse FDA keurt gentherapie van Bluebird bio voor een zeldzame neurologische aandoening goed
17 september 2022 om 06:16 uur
Delen
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft Bluebird bio's gentherapie voor de behandeling van een zeldzame neurologische aandoening goedgekeurd, zo liet het bedrijf vrijdag weten.
"SKYSONA is de eerste door de FDA goedgekeurde therapie waarvan is aangetoond dat deze de progressie van neurologische stoornissen bij jongens vertraagt" met vroege, actieve Cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD), zei het bedrijf in een verklaring, waarin het zei dat CALD een "verwoestende en fatale neurodegeneratieve ziekte" is.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
bluebird bio, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich op het onderzoeken, ontwikkelen en commercialiseren van potentieel genezende gentherapieën voor ernstige genetische ziekten op basis van zijn lentivirale vector (LVV) genadditieplatform. Het bedrijf leidt gentherapieprogramma's voor sikkelcelziekte, B-thalassemie en cerebrale adrenoleukodystrofie en voert onderzoek uit om nieuwe technologieën toe te passen op deze en andere ziekten. Het bedrijf heeft twee gentherapieën: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) en SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO is de eerste gentherapie voor mensen met B-thalassemie die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), ook bekend als eli-cel, wordt gebruikt om de progressie van eurologische disfunctie te vertragen bij jongens van 4-17 jaar met vroege, actieve cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD). Het is ook bezig met de ontwikkeling van (lovotibeglogene autotemcel), ook bekend als lovo-cel, als een eenmalige behandeling voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD).
BLUEBIRD BIO, INC. 
