BioMarin Pharmaceutical Inc. Kondigt stabiele en duurzame bloedingscontrole op jaarbasis aan in de grote fase 3-studie voor gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie A; 134 deelnemers voldeden aan alle primaire en secundaire eindpunten op tweejaarlijkse analyse

BioMarin Pharmaceutical Inc. kondigde positieve resultaten aan van haar lopende wereldwijde fase 3-studie GENEr8-1 van valoctocogene roxaparvovec, een gentherapie voor de behandeling van volwassenen met ernstige hemofilie A. Dit is de grootste wereldwijde fase 3-studie tot op heden voor een gentherapie in hemofilie, met 134 deelnemers. In de fase 3-studie van GENEr8-1 werd de Annualized Bleeding Rate (ABR) significant verlaagd met 4,1 behandelde bloedingen per jaar (p-waarde