Biogen Inc. zal nieuwe gegevens presenteren uit klinische studies die gericht zijn op het beoordelen van de resterende onvervulde behoeften voor mensen die leven met spinale musculaire atrofie (SMA) en het evalueren van de potentiële impact van SPINRAZA® (nusinersen) in verschillende patiëntenpopulaties op de SMA Research & Clinical Care Meeting die deze week wordt georganiseerd door Cure SMA in Anaheim, Calif. SMA Onderzoeksupdates: Toenemende inschrijvingen in de RESPOND-studie wijzen erop dat er nog onbeantwoorde klinische behoeften zijn bij zuigelingen en peuters met SMA na behandeling met Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec). De fase 4-studie evalueert het klinische voordeel en de veiligheid van SPINRAZA bij zuigelingen en peuters met SMA die nog onbeantwoorde klinische behoeften hebben na behandeling met de gentherapie.

Sinds de eerste bevindingen van negen patiënten in maart 2022 werden meegedeeld, worden de basislijn- en veiligheidsgegevens van 16 patiënten die in RESPOND zijn ingeschreven (vanaf november 2021) gepresenteerd. Alle ingeschreven studiedeelnemers rapporteerden suboptimale klinische status op een groot aantal metingen bij aanvang, waarbij 13 van de 16 dit lieten zien op meerdere gebieden, waaronder motorische en respiratoire functies en slik-/voedingsvaardigheid. Na het begin van de behandeling met SPINRAZA laten de eerste veiligheidsbevindingen (mediane duur van 132,5 dagen) zien dat drie deelnemers een ernstig ongewenst voorval (AE) hebben gehad tijdens de studieperiode; geen van deze voorvallen werd geacht verband te houden met de behandeling met SPINRAZA.

Aan de RESPOND-studie (NCT04488133) nemen momenteel deelnemers deel op 20 locaties wereldwijd. Biogen zal ook de definitieve gegevens bekendmaken van deel A van de lopende, driedelige DEVOTE-studie, waarin de veiligheid en verdraagbaarheid van experimentele, hogere doses nusinersen worden geëvalueerd. De resultaten van deel A, een open-label veiligheidsevaluatieperiode bij kinderen en tieners met later ontstane SMA, wijzen erop dat een hogere dosering (28 mg) van nusinersen leidt tot hogere niveaus van het geneesmiddel in de cerebrospinale vloeistof en over het algemeen goed wordt verdragen, waarbij de meeste gemelde AE's als mild van ernst worden beschouwd.

De meest gemelde AEs waren hoofdpijn en procedurepijn. Twee ernstige AEs (val, dijbeenfractuur) werden gemeld bij één deelnemer tijdens de studieperiode. Geen enkele AE werd geacht verband te houden met nusinersen en sommige hielden verband met de toediening van de behandeling.

Het geheel van de gegevens van deel A ondersteunt de verdere ontwikkeling van een hogere dosis nusinersen. Momenteel zijn deel B en deel C van DEVOTE, waarin een experimentele, hogere dosis nusinersen wordt geëvalueerd, wereldwijd op 52 plaatsen aan het inschrijven. Aanbevolen SPINRAZA-gegevenspresentaties omvatten: Resultaten van het einde van deel A van de lopende 3-delige DEVOTE studie naar hogere doses nusinersen bij SMA- 17 juni 2022.

Basislijnkenmerken en eerste veiligheidsresultaten in RESPOND: Een fase 4-studie van Nusinersen bij kinderen met SMA die Onasemnogene Abeparvovec kregen – 17 juni 2022. Het klinische ontwikkelingsprogramma van SPINRAZA omvat 10 klinische studies, waaraan meer dan 300 personen over een breed spectrum van patiëntenpopulaties hebben deelgenomen,2 waaronder twee gerandomiseerde gecontroleerde studies (ENDEAR en CHERISH). De lopende SHINE en NURTURE open-label uitbreidingsstudies evalueren het langetermijneffect van SPINRAZA.

De meest voorkomende bijwerkingen die in klinische studies werden waargenomen waren infectie van de luchtwegen, koorts, constipatie, hoofdpijn, braken en rugpijn. Laboratoriumtests kunnen controleren op niertoxiciteit en stollingsafwijkingen, waaronder acute ernstige lage aantallen bloedplaatjes, die zijn waargenomen na toediening van sommige ASO's.