Onderneming Benitec Biopharma Inc. Deutsche Boerse AG

Benitec Biopharma Inc. is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich richt op de ontwikkeling van nieuwe genetische geneesmiddelen met het hoofdkantoor in Hayward, Californië. Het platform van het bedrijf, DNA-gerichte RNA-interferentie (ddRNAi), combineert ribonucleïnezuur (RNA)-interferentie met gentherapie om geneesmiddelen te creëren die het langdurig stilleggen van ziekteveroorzakende genen na één enkele toediening mogelijk maken. Het bedrijf is ook bezig met de ontwikkeling van een op stilte en vervanging gebaseerd geneesmiddel (BB-301) voor de behandeling van Oculofaryngeale Musculaire Dystrofie (OPMD), een chronische, levensbedreigende genetische aandoening. BB-301 van het bedrijf is een adeno-geassocieerde virale vector (AAV)-gebaseerde gentherapie die ontworpen is om de expressie van het ziekmakende gen permanent te onderdrukken (om de biologische mechanismen die ten grondslag liggen aan de ziekteprogressie in OPMD te vertragen of te stoppen) en tegelijkertijd het gemuteerde gen te vervangen door een wildtype gen (om het herstel van de functie in zieke cellen te stimuleren).