Avidity Biosciences, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een gedeeltelijke klinische stop heeft gezet op de inschrijving van nieuwe deelnemers in de fase 1/2 MARINA™ klinische studie van AOC 1001 bij volwassenen met myotone dystrofie type 1 (DM1). Bijna 40 deelnemers zijn momenteel ingeschreven in de MARINA en MARINA open label uitbreiding (MARINA-OLE™) studies. Alle deelnemers, ongeacht of zij AOC 1001 of placebo krijgen, mogen doorgaan in hun huidige doseringscohort, hoewel er geen nieuwe deelnemers mogen worden ingeschreven totdat de gedeeltelijke klinische stop is opgeheven.

Alle deelnemers aan MARINA kunnen overgaan naar MARINA-OLE, waar zij AOC 1001 krijgen zoals gepland. DM1 is een onderkende, progressieve en vaak fatale neuromusculaire ziekte zonder goedgekeurde behandelingsmogelijkheden. De gedeeltelijke klinische stop is een reactie op een ernstig ongewenst voorval dat werd gemeld bij één deelnemer in het 4mg/kg cohort van de MARINA-studie.

Avidity werkt nauw samen met de FDA en de onderzoeker om de oorzaak van dit voorval te achterhalen. Het bedrijf neemt alle nodige stappen om de gedeeltelijke klinische stop op de inschrijving van nieuwe deelnemers zo snel mogelijk op te heffen. Avidity blijft op schema om in het vierde kwartaal van 2022 een voorlopige beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en belangrijke biomarkers uit te voeren bij ongeveer de helft van de deelnemers aan de MARINA-studie.

Avidity kreeg toestemming van de FDA om door te gaan met de klinische studie van AOC 1020 voor de behandeling van facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD) en AOC 1044 voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) met mutaties die vatbaar zijn voor exon 44 skipping. Deze programma's komen nu in de kliniek terecht.