Ascelia Pharma AB (publ) heeft bekendgemaakt dat Orviglance®, een kandidaat voor leverbeeldvorming, de visualisatie van focale leverlaesies aanzienlijk heeft verbeterd en met succes het primaire eindpunt heeft gehaald in de cruciale Fase 3-studie SPARKLE. De Fase 3-studie toonde een sterke superioriteit aan in de visualisatie van focale leverlaesies met Orviglance (CMRI) versus niet-versterkte MRI met statistische significantie voor alle drie de readers ( < 0,001) Orviglance is in ontwikkeling als eerste contrastmiddel in zijn klasse voor gebruik in MRI van de lever bij patiënten met een ernstig verminderde nierfunctie en is door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel.

Orviglance richt zich op een wereldwijde markt van 800 miljoen USD per jaar. De Fase 3 gegevens markeren de voltooiing van de klinische ontwikkeling van Orviglance met negen studies bij 286 patiënten en gezonde vrijwilligers. De indiening van het dossier voor de New Drug Application (NDA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) wordt verwacht tegen midden 2025.

De cruciale Fase 3-studie, SPARKLE, voldeed met succes aan het primaire eindpunt en toonde aan dat Orviglance, het MRI-contrastmiddel van het bedrijf, de visualisatie van focale leverlaesies aanzienlijk verbeterde in vergelijking met niet-verrijkte MRI. Het bedrijf verwacht het dossier voor de New Drug Application (ND) medio 2025 in te dienen bij de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) om goedkeuring te krijgen. De klinische ontwikkeling van Orviglance is nu afgerond met consistente positieve werkzaamheids- en veiligheidsgegevens van 286 patiënten en gezonde vrijwilligers in negen onderzoeken, waarvan SPARKLE het laatste en cruciale onderzoek is.

De inclusie van patiënten in de wereldwijde multicenter SPARKLE-studie werd begin 2023 afgerond, met MRI-gegevens van 85 patiënten met bekende of vermoede focale leverlaesies en ernstig verminderde nierfunctie. In overeenstemming met de wettelijke vereisten werd de verbetering van de visualisatie van laesies geëvalueerd door drie onafhankelijke radiolooglezers. Medio 2023 verhinderde de onverwachte ontdekking van een hoge intra-lezer variabiliteit in de scoring van de studiebeelden door de lezers het bedrijf om de werkzaamheidsgegevens van SPARKLE te evalueren.

Daarom was een nieuwe evaluatie van de beelden met nieuwe lezers nodig. Met de aankondiging van vandaag heeft het bedrijf de herevaluatie volgens de geplande tijdlijn succesvol afgerond. Orviglance heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration ("FDA") een Orphan Drug Designation gekregen voor MRI van de lever bij patiënten met een ernstig verminderde nierfunctie.

Deze patiënten hebben het grootste risico op het ontwikkelen van de ernstige en mogelijk fatale aandoening Nefrogene Systemische Fibrose (NSF) na blootstelling aan de momenteel beschikbare klasse van op gadolinium gebaseerde contrastmiddelen. Deze patiënten lopen het risico op ernstige bijwerkingen van de momenteel beschikbare klasse van op gadolium gebaseerde contrastmiddelen. Orviglance is door de Amerikaanse Food & Drug Administration ("FDA") aangewezen als weesgeneesmiddel.

Een klinisch programma van negen studies, waaronder de cruciale wereldwijde Fase 3-studie SPARKLE, is met succes afgerond met sterke en consistente resultaten op het gebied van werkzaamheid en veiligheid. Oncoral. Oncoral, de Fase 3-studie SPARKLE is succesvol afgerond met sterke en consistente resultaten op het gebied van werkzaamheid en veiligheid.