argenx SE heeft de publicatie aangekondigd van nieuwe translationele gegevens uit de open-label Fase 2 studie van efgartigimod voor de behandeling van pemphigus, die de potentiële rol van FcRn-blokkade en het potentieel van efgartigimod bij auto-immuun blaaraandoeningen van de huid verder ondersteunen. De translationele gegevens, “FcRn Antagonism Leads to a Decrease of Desmoglein-Specific B Cells: Secondary Analysis of a Phase 2 Study of Efgartigimod in Pemphigus Vulgaris and Pemphigus Foliaceus” zijn gepubliceerd in het tijdschrift Frontiers of Immunology. De nieuwe translationele gegevens zullen, samen met eerder gepubliceerde translationele gegevens in Cells, ook gepresenteerd worden in een symposium op de Society for Investigative Dermatology (SID) Annual Meeting om 7:30 uur PT.

De volledige resultaten van de Fase 2 studie van efgartigimod voor de behandeling van pemphigus. Pemphigus en BPare zijn IgG-gemedieerde auto-immuun blaarziekten van de huid: Bij pemphigus veroorzaken IgG-autoantilichamen tegen Dsg-1 en Dsg-3 acantholyse of verstoring van de keratinocytaire adhesie; nieuwe gegevens wijzen op de rol van bijkomende niet-desmogleïne IgG-autoantilichamen in de pathofysiologie van pemphigus; Bij BP zijn IgG-autoantilichamen tegen hemidesmosomale proteïnen (BP180 en BP230) op de dermale-epidermale junctie de drijvende kracht achter de pathofysiologie van de ziekte. In een secundaire analyse van een subset van patiënten in de Fase 2 studie van efgartigimod bij pemphigus: Efgartigimod-behandeling resulteerde in aanhoudende vermindering van antigeenspecifieke B-cellen bij deelnemers met pemphigus vulgaris (PV) en foliaceus, die aanhield na het staken van de behandeling, en die correleerde met aanhoudende klinische verbetering terwijl het totaal IgG terugkeerde naar bijna-basisniveaus; de mediane CD19+ B-cellen bleven op alle gemeten tijdstippen binnen de normale grenzen, en er werden geen nieuwe veiligheidssignalen ontdekt; Geen waargenomen effect op het totaal aantal leukocyten, neutrofielen, monocyten of lymfocyten bij patiënten die langdurig met efgartigimod behandeld werden, maar de frequentie van CD19+ B-cellen in de circulatie nam af na behandeling met efgartigimod; aangetoond werd dat efgartigimod het verlies van keratinocyt-adhesie na behandeling met anti-Dsg-3 antilichamen (anti-Dsg3) en PV IgG efficiënt redde, wat erop wijst dat stabilisatie van keratinocyt-adhesie een nieuw behandelingsparadigma kan vormen.