(ABM FN-Dow Jones)  Applied Therapeutics heeft besloten zijn goedkeuringsaanvraag voor zijn kandidaatmedicijn tegen stofwisselingsziekte galactosemie uit te stellen, na overleg met de medische toezichthouder FDA. 

Het aandeel Applied Therapeutics lijkt meer dan 46 procent lager te gaan openen op het nieuws.

Eerder was er sprake van een versnelde goedkeuringsprocedure, op basis van de afname van de gifstof galacticol in kleinere klinische tests bij volwassenen en kinderen, maar nu heeft de FDA laten weten dat er waarschijnlijk meer uitgebreide klinische testresultaten nodig zullen zijn voor goedkeuring.

De eerste beoordeling van de klinische studie ACTION, na zes maanden, zal in het eerste kwartaal van dit jaar plaatsvinden en vervolgens elke zes maanden totdat er statistisch significante resultaten zijn behaald. In deze fase III-studie worden kinderen van 2 tot 17 jaar die lijden aan galactosemie behandeld met het middel AT-007 van Applied Therapeutics.

AT-007 is het leidende kandidaatmedicijn in de pijplijn van het bedrijf.

"We zijn teleurgesteld door deze koerswijziging van de FDA, maar blijven toegewijd om deze belangrijke behandeling naar patiënten met galactosemia te brengen", zei CEO Shoshana Shendelman van Applied Therapeutics.

Galactosemie is een zeldzame genetische stofwisselingsziekte, waardoor patiënten de eenvoudige suiker galactose niet kunnen verteren. Deze suiker wordt door het lichaam zelf gemaakt en is ook in voedingsmiddelen te vinden. Zonder goede vertering ontstaat de gifstof galacticol, die neurologische complicaties zoals spraak-, begrips-, gedrags- en motorische gebreken.

In de Verenigde Staten lijden er zo'n 3.000 patiënten aan deze ziekte en er worden 80 baby's per jaar geboren met de aandoening.

© ABM Financial News; info@abmfn.nl; Redactie: +31(0)20 26 28 999; Disclaimer