Anavex Life Sciences Corp. kondigde de voltooiing aan van de dosering van alle deelnemers aan de placebogecontroleerde EXCELLENCE Fase 2/3-studie ANAVEX(R) 2-73-RS-003 bij pediatrische patiënten met het syndroom van Rett. Het bedrijf verwacht de resultaten van deze studie in de tweede helft van dit jaar aan te kondigen.

ANAVEX(R) 2-73 (blarcamesine) is een oraal beschikbare, kleine molecule activator van de sigma-1 receptor (SIGMAR1) die, volgens gegevens, cruciaal is voor het herstellen van cellulaire homeostase en het bevorderen van neuroplasticiteit. De voltooiing van de gerandomiseerde, placebogecontroleerde EXCELLENCE Fase 2/3-studie ANAVEX(R) 2-73-RS-003 voor de behandeling van 92 pediatrische patiënten met het Rett-syndroom in de leeftijd van >= 5 jaar tot en met 17 jaar werd voorafgegaan door de succesvolle voltooiing van zowel de placebogecontroleerde Fase 2-studie in de VS (ANAVEX(R) 2-73-RS-001)(2), als de Fase 3-studie AVATAR (ANAVEX(R) 2-73-RS-002)(3) bij volwassen patiënten met het Rett-syndroom. De multi-center, dubbelblinde klinische EXCELLENCE-studie (ANAVEX(R) 2-73-RS-003)(4) bij pediatrische patiënten meet de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van dagelijkse orale doses ANAVEX(R) 2-73 (blarcamesine) of placebo.

Na afloop van de dubbelblinde studie kunnen in aanmerking komende deelnemers deelnemen aan een vrijwillige open-label verlengingsstudie van ANAVEX(R) 2-73 (blarcamesine). In de communicatie met de FDA ontving het bedrijf de input van het agentschap over de eindpunten van de studie, die in deze klinische studie werden gebruikt. De Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RBSQ) totaalscore en Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) score zijn co-primaire eindpunten in het statistische analyseplan met gespecificeerde lineaire mixed-effects modellen voor herhaalde metingen (MMRM) als de primaire analysemethoden.

ANAVEX(R) 2-73 (blarcamesine) had eerder van de FDA de status Fast Track, Rare Pediatric Disease en Orphan Drug gekregen voor de behandeling van het Rett-syndroom.