Amylyx Pharmaceuticals, Inc. heeft een tweejarige gesponsorde onderzoeksovereenkomst aangekondigd met het Sunnybrook Research Institute (SRI) voor de versnelde identificatie van nieuwe kandidaat-geneesmiddelen die Bax en Bak remmen met een hoge werkzaamheid, specificiteit en passende farmacokinetische eigenschappen voor de ontwikkeling als therapeutica voor neurodegeneratieve ziekten, met name in amyotrofische laterale sclerose (ALS). ALS is een onophoudelijk progressieve en dodelijke neurodegeneratieve aandoening die wordt veroorzaakt door het afsterven van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg. Het verlies van motorische neuronen bij ALS leidt tot een achteruitgang van de spierfunctie, het onvermogen om te bewegen en te spreken, ademhalingsverlamming, en uiteindelijk de dood.

De pathofysiologische mechanismen die leiden tot de dood van motorneuronen in ALS zijn multifactorieel en omvatten geprogrammeerde celdoodroutes waarbij Bax en Bak betrokken zijn. Uit preklinische studies is gebleken dat gerichte remming van Bax en Bak bij ALS veelbelovend is, met resultaten die wijzen op het behoud van motorneuronen, vertraagd optreden van symptomen, langere overleving, en geen toxiciteitsproblemen in een ALS-muismodel. Na afloop van deze tweejarige overeenkomst zal Amylyx het recht hebben om licenties te verlenen voor alle kandidaat-geneesmiddelen die uit het door SRI uitgevoerde onderzoek naar voren komen en deze te ontwikkelen.

Het SRI zal verantwoordelijk zijn voor de identificatie van meerdere ronden van nieuwe Bax- en Bak-remmende verbindingen. De nieuwe analogen zullen worden onderworpen aan een robuuste screeningcascade van biochemische, celgebaseerde assays, en in vitro en in vivo neurodegeneratieve ziektemodellen, wat zal leiden tot de mogelijke identificatie van een nieuwe reeks lead Bax-remmers die klaar zijn om deel te nemen aan Investigational New Drug (IND)-studies.