Alterity Therapeutics kondigde aan dat de Fase 2 klinische studie van ATH434 voor de behandeling van patiënten met Multiple System Atrophy (MSA) nu open is voor inschrijving in Italië. De Fase 2 klinische studie is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van ATH434 bij patiënten met MSA in een vroeg stadium. De studie zal het effect van ATH434-behandeling op neuroimaging en eiwitbiomarkers evalueren om doelbetrokkenheid aan te tonen en klinische eindpunten om werkzaamheid aan te tonen, naast beoordelingen van veiligheid en farmacokinetiek.

De geselecteerde biomarkers, waaronder ijzer in de hersenen en aggregerende -synucleïne, dragen in belangrijke mate bij tot de pathologie van MSA en zijn daarom geschikte doelwitten om de werkzaamheid van het geneesmiddel aan te tonen. Draagbare sensoren zullen ook worden gebruikt om motorische activiteiten te evalueren die belangrijk zijn voor patiënten met MSA. De studie zal naar verwachting ongeveer 60 volwassenen inschrijven die een van de twee dosisniveaus van ATH434 of placebo zullen ontvangen.

De deelnemers zullen gedurende 12 maanden worden behandeld, zodat veranderingen in de eindpunten van de werkzaamheid kunnen worden gedetecteerd en de opzet van een definitieve fase 3-studie kan worden geoptimaliseerd. De voornaamste kandidaat van Alterity, ATH434, is een oraal middel dat de aggregatie remt van pathologische eiwitten die betrokken zijn bij neurodegeneratie. Van ATH434 is preklinisch aangetoond dat het de pathologie van -synucleïne vermindert en zenuwcellen behoudt door de normale ijzerbalans in de hersenen te herstellen.

Als ijzerchaperon heeft het een uitstekend potentieel voor de behandeling van de ziekte van Parkinson en verschillende Parkinson-aandoeningen zoals Multiple System Atrophy (MSA). ATH434 heeft met succes fase 1-onderzoeken afgerond, waaruit blijkt dat het middel goed wordt verdragen en in de hersenen niveaus bereikt die vergelijkbaar zijn met effectieve niveaus in diermodellen van MSA. ATH434 is door de Amerikaanse FDA en de Europese Commissie aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van MSA.

Multiple System Atrophy (MSA) is een zeldzame, neurodegeneratieve ziekte die wordt gekenmerkt door uitval van het autonome zenuwstelsel en verminderde beweging. De symptomen weerspiegelen het progressieve functieverlies en afsterven van verschillende soorten zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg. Het is een snel progressieve ziekte en veroorzaakt ernstige invaliditeit.

MSA is een Parkinson-aandoening die wordt gekenmerkt door een variabele combinatie van vertraagde beweging en/of stijfheid, autonome instabiliteit die onwillekeurige functies beïnvloedt, zoals het handhaven van de bloeddruk en blaascontrole, en een verminderd evenwicht en/of een verminderde coördinatie die neigt tot vallen. Een pathologisch kenmerk van MSA is de ophoping van het eiwit -synucleïne in glia, de ondersteunende cellen van het centrale zenuwstelsel, en het verlies van neuronen in meerdere hersengebieden. MSA treft ongeveer 15.000 mensen in de VS, en hoewel sommige symptomen van MSA met medicijnen kunnen worden behandeld, zijn er momenteel geen medicijnen die de ziekteprogressie kunnen vertragen en is er geen genezing mogelijk.