Aileron Therapeutics, Inc. kondigt positieve gegevens aan van cohort 1 van het lopende fase 1b klinische onderzoek waarin de veiligheid en verdraagbaarheid van geïnhaleerd LTI-03 wordt geëvalueerd bij patiënten met idiopathische longfibrose (IPF). LTI-03 is een nieuw, Caveolin-1-gerelateerd peptide dat zowel de remming van pro-fibrotische signalering als de overleving van cruciale epitheelcellen aanpakt. Na inhalatie van een lage dosis LTI-03 (2,5 mg BID) werd een positieve trend waargenomen in zeven van de acht biomarkers met bewijs van verminderde expressie van profibrotische eiwitten die worden geproduceerd door basaalachtige cellen en fibroblasten die bijdragen aan de progressie van IPF, waaronder gegevens van verschillende biomarkers die statistisch significant waren, wat het potentieel van LTI-03 om de longfunctie te verbeteren en het verloop van IPF om te keren, versterkt.

Twaalf patiënten werden ingeschreven in Cohort 1 van de lopende Fase 1b klinische studie, drie in de placebo-arm en negen in de actieve arm. De patiënten hadden een bronchoscopie bij aanvang, ontvingen een lage dosis LTI-03 (2,5 mg BID) tweemaal per dag gedurende 14 dagen, gevolgd door een bronchoscopie op dag 14 en zeven dagen follow-up. Cohort 1 bevindingen omvatten: Verminderde expressie van meerdere profibrotische eiwitten in zowel pathologische basaalachtige cellen als fibroblasten, met statistisch significante verminderingen waargenomen in GAL-7, TSLP en Col-1a1 biomarkers, ter ondersteuning van het potentieel van LTI-03 om fibrose, ontsteking en geassocieerde veranderingen in de long te verminderen.

Gestimuleerde productie van solRAGE, een factor die indicatief is voor de gezondheid van type I epitheelcellen, is een kritiek belangrijk aspect van IPF en is tot nu toe grotendeels onaangeroerd gebleven. LTI-03 induceerde geen ontsteking in perifere bloedmononucleaire cellen (PBMC's). De resultaten tonen aan dat LTI-03 over het algemeen goed wordt verdragen, zonder ernstige ongewenste voorvallen (SAE's).

De Fase 1b-studie loopt nog en de eerste resultaten van het cohort met hoge doses worden verwacht in het derde kwartaal van 2024.