Verastem Oncology kondigde aan dat het met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het ontwerp heeft afgerond van zijn bevestigende Fase 3-studie ter evaluatie van de combinatie van avutometinib en defactinib voor de behandeling van terugkerende laaggradige eierstokkanker (LGSOC). RAMP 301, een gerandomiseerde, wereldwijde, bevestigende studie, zal de werkzaamheid en veiligheid van avutometinib en defactinib evalueren ten opzichte van standaardzorgchemotherapie (SOC) en hormonale therapie bij patiënten met terugkerende LGSOC. RAMP 301 zal naar verwachting in de tweede helft van dit jaar beginnen met de inclusie.

RAMP 301 is de bevestigende vervolgstudie voor volledige goedkeuring in terugkerende LGSOC. De Vennootschap is van plan om versnelde FDA-goedkeuring aan te vragen voor de combinatie van avutometinib en defactinib op basis van rijpe gegevens van de Fase 2 registratiegerichte RAMP 201 van de Vennootschap, samen met de resultaten van de door de onderzoeker geïnitieerde FRAME-studie. De Vennootschap rapporteerde onlangs de resultaten van deel A van RAMP 201, waaronder bevestigde objectieve responspercentages (ORR) door geblindeerde onafhankelijke centrale beoordeling van 45% (13/29; 95% CI: 26%,64%) met een aanvaardbaar veiligheidsprofiel.?

RAMP 301 is een internationale samenwerking tussen The GOG Foundation, Inc. (GOG) en het European Network of Gynaecological Oncological Trial groups (ENGOT), gesponsord door Verastem Oncology. Aan het onderzoek zullen ongeveer 270 patiënten deelnemen die gerandomiseerd zullen worden naar ofwel de combinatie van avutometinib en defactinib of SOC-chemotherapie (gepegyleerd liposomaal doxorubicine, paclitaxel, topotecan) of hormoontherapie (letrozol, anastrozol). De selectie van het SOC-regime zal gebaseerd zijn op de voorkeur van de onderzoeker. Het primaire eindpunt is progressievrije overleving (PFS) door Blinde Onafhankelijke Centrale Beoordeling. Secundaire eindpunten zijn onder andere algehele respons, duur van de respons, ziektecontrole, veiligheid en verdraagbaarheid, patiÃ"ntgerapporteerde uitkomsten en algehele overleving.

De RAMP 301-studie zal wereldwijd en in de VS geleid worden door Rachel Grisham, MD, sectieleider eierstokkanker en directeur gynaecologische medische oncologie in het Memorial Sloan Kettering Cancer Center in Westchester, NY. Susana Banerjee, MBBS, MA PhD, FRCP, algemeen en hoofdonderzoeker van de RAMP 201 studie, Consultant Medical Oncologist bij The Royal Marsden NHS Foundation Trust en Team Leader in Womenacos Cancers bij The Institute of Cancer Research, Londen, zal de RAMP 301 studie in Europa leiden.