Tyra Biosciences, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Rare Pediatric Disease (RPD) Designation heeft toegekend aan TYRA-300, een orale FGFR3-selectieve remmer, voor de behandeling van achondroplasie.Achondroplasie is de meest voorkomende vorm van dwerggroei met beperkte therapeutische opties. Mensen met achondroplasie kunnen ernstige skeletcomplicaties krijgen, waaronder foramen magnum en wervelkanaalstenose, hydrocefalie en slaapapneu. Een specifieke DNA-mutatie in FGFR3 veroorzaakt naar schatting 99% van de achondroplasie. TYRA is van plan om in de tweede helft van 2024 een Investigational New Drug Application (IND) in te dienen bij de FDA voor de start van een gerandomiseerde Fase 2 klinische studie waarin meerdere dosiscohorten TYRA-300 voor kinderen met achondroplasie worden geëvalueerd.Rare Pediatric Disease (RPD) Designation wordt door de FDA toegekend aan onderzoeksgeneesmiddelen en biologische geneesmiddelen die zijn ontwikkeld voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende ziekten waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden, of waarvan redelijkerwijs niet kan worden verwacht dat de kosten voor de ontwikkeling en het beschikbaar maken van het geneesmiddel of biologische geneesmiddel in de VS voor de desbetreffende ziekte of aandoening zullen worden terugverdiend uit de verkoop in de VS, en waarbij de ernstige of levensbedreigende verschijnselen voornamelijk voorkomen bij personen jonger dan 18 jaar.

Als een New Drug Application (NDA) voor TYRA-300 voor de behandeling van achondroplasie wordt goedgekeurd door de FDA, met inbegrip van pediatrische populaties, kan TYRA in aanmerking komen voor het ontvangen van een Priority Review Voucher die kan worden ingewisseld om een prioritaire beoordeling te krijgen voor een latere marketingaanvraag of kan worden verkocht of overgedragen. De FDA heeft dit programma geïmplementeerd om de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame kinderziekten aan te moedigen. TYRA-300 is het belangrijkste precisiegeneeskundeprogramma van het bedrijf dat voortkomt uit het eigen SNÅP-platform.

TYRA-300 is een experimentele, orale, FGFR3-selectieve remmer die momenteel in ontwikkeling is voor de behandeling van kanker en skeletdysplasie, waaronder achondroplasie. In de oncologie wordt TYRA-300 geëvalueerd in een open fase 1/2 klinische studie met meerdere centra, SURF301 (Study in Untreated and Resistant FGFR3+ Advanced Solid Tumors). SURF301 (NCT05544552) is ontworpen om de optimale en MTD en de aanbevolen Fase 2 dosis (RP2D) van TYRA-300 te bepalen, evenals om de voorlopige antitumoractiviteit van TYRA-300 te evalueren.

SURF301 schrijft momenteel volwassenen in met gevorderd urotheliaal carcinoom en andere solide tumoren met FGFR3-genveranderingen. In skeletdysplasieën heeft TYRA-300 positieve preklinische resultaten laten zien en het bedrijf verwacht in de tweede helft van 2024 een IND in te dienen voor de start van een Fase 2-klinische studie in pediatrische achondroplasie. TYRA-300 heeft van de FDA de Orphan Drug Designation en Rare Pediatric Designation gekregen voor de behandeling van achondroplasie.