Timber Pharmaceuticals, Inc. kondigt aan dat tussentijdse farmacokinetische (PK) analyses van de Fase 3 ASCEND studie wijzen op minimale systemische absorptie van isotretinoïne of zijn belangrijkste metabolieten bij patiënten met matige tot ernstige vormen van congenitale ichthyosis (CI) die werden behandeld met TMB-001 0,05% zalf. De volledige PK-resultaten zullen worden gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de Society for Pediatric Dermatology in Asheville, North Carolina op 13-16 juli 2023. De Fase 3 ASCEND-studie is een lopende dubbelblinde, voertuiggecontroleerde, gerandomiseerde studie van 12 weken gevolgd door 12 weken open-labelbehandeling van patiënten ouder dan 6 jaar met matige tot ernstige X-gebonden recessieve CI (XLRI) of autosomaal recessieve CI (ARCI).

Het primaire eindpunt is het verschil in proporties van behandelde patiënten met 2-punts verbetering van de Investigator's Global Assessment (IGA)-score ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 weken. Een subset van patiënten neemt ook deel aan een 12 weken durende open-label Maximal Use Study (MuST) waarbij PK-gegevens en gegevens over veiligheid en werkzaamheid worden verzameld. De tussentijdse PK-analyses omvatten de eerste negen patiënten die 15 dagen van de MuST-studie hebben voltooid.

De resultaten wijzen op minimale absorptie van isotretinoïne wanneer TMB-001 0,05% wordt aangebracht op 75-90% van het lichaamsoppervlak. De 9 proefpersonen (7 ARCI, 2 XLRI; leeftijd 12-62) vertoonden gemiddelde plasmaconcentraties (ng/mL) van isotretinoïne op dag 14 van 4,83 (bereik: 1,46-16,59), 4-oxo-isotretinoïne van 13,71 (6,52-47,86), tretinoïne van 0,08 (0-0,66) en 4-oxo-tretinoïne van 0,08 (0-0,66).