CSL Vifor en Travere Therapeutics kondigen aan dat de Europese Commissie FILSPARI® (sparsentan) goedkeurt voor de behandeling van IgA-nefropathie
24 april 2024 om 09:00 uur
Delen
CSL Vifor en Travere Therapeutics, Inc. kondigen aan dat de Europese Commissie een voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen (CMA) heeft verleend voor FILSPARI (sparsentan) voor de behandeling van volwassenen met primaire IgAN met een urine-eiwituitscheiding =1,0 g/dag (of urine-eiwit-creatinine ratio =0,75 g/g). De CMA is toegekend voor alle lidstaten van de Europese Unie, evenals in IJsland, Liechtenstein en Noorwegen. Het besluit van de Europese Commissie volgt op het positieve advies van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) in februari 2024, gebaseerd op de resultaten van de cruciale fase III PROTECT-studie van FILSPARI bij IgAN.
De PROTECT-studie voldeed bij de vooraf gespecificeerde tussentijdse analyse met statistische significantie aan het primaire eindpunt. Na 36 weken behandeling bereikten patiënten die FILSPARI kregen een gemiddelde vermindering van proteïnurie ten opzichte van de uitgangswaarde van 49,8 procent, vergeleken met een gemiddelde vermindering van proteïnurie ten opzichte van de uitgangswaarde van 15,1 procent voor irbesartan-behandelde patiënten. De tweejarige bevestigende resultaten van het onderzoek toonden aan dat de behandeling met FILSPARI statistisch significant was voor het eindpunt eGFR chronische helling ten opzichte van irbesartan en een klinisch betekenisvol behoud van de nierfunctie liet zien.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Travere Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op het identificeren, ontwikkelen en leveren van levensveranderende therapieën aan mensen die leven met zeldzame nier- en stofwisselingsziekten. Haar product, FILSPARI (sparsentan), is geïndiceerd om proteïnurie te verminderen bij volwassenen met primaire IgAN met een risico op snelle ziekteprogressie. Sparsentan bevindt zich ook in een vergevorderd ontwikkelingsstadium voor focale segmentale glomerulosclerose (FSGS). Pegtibatinase van het bedrijf is een nieuwe onderzoekskandidaat voor de vervanging van menselijke enzymen die wordt geëvalueerd voor de behandeling van klassieke homocystinurie (HCU), een zeldzame stofwisselingsziekte. De commerciële producten Thiola en Thiola EC zijn voor de behandeling van cystinurie, een zeldzame genetische cystinetransportstoornis die hoge cystineniveaus in de urine en de vorming van terugkerende nierstenen veroorzaakt. Het bedrijf is ook bezig met de identificatie van potentiële therapeutica op basis van kleine moleculen voor het Alagille-syndroom (ALGS).