AVROBIO presenteert nieuwe gegevens uit Fase 1/2 klinische studie in Cystinose op WORLDSymposium 2022
27 januari 2022 om 13:00 uur
Delen
AVROBIO, Inc. kondigde aan dat bijgewerkte klinische gegevens van zijn lopende, door een samenwerkingsverband gesponsorde Fase 1/2 klinische studie in cystinose zullen worden gepresenteerd op 9 februari 2022, op het 18e jaarlijkse WORLDSymposium™ in San Diego, Californië. Bovendien zullen preklinische gegevens van zijn programma's voor de ziekte van Pompe en het syndroom van Hunter, evenals gegevens over zijn lopende werkzaamheden om de aard en dynamiek van gentherapie-celproducten en hun impact op de samenstelling van bloedcelpopulaties bij lysosomale aandoeningen te controleren, worden gepresenteerd tijdens de vierdaagse conferentie die op 7 februari begint.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
AVROBIO, Inc. is een gentherapiebedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van potentieel genezende hematopoëtische stamcellen (HSC) gentherapieën voor de behandeling van patiënten met zeldzame ziekten door middel van een enkelvoudige dosis. De gentherapieën die het bedrijf ontwikkelt, maken gebruik van HSC's die van de patiënt worden geoogst en vervolgens worden gemodificeerd met een lentivirale vector om het equivalent van een functionele kopie van het gemuteerde gen in de doelziekte in te brengen. Het bedrijf heeft zich bij de ontwikkeling gericht op een groep zeldzame genetische ziekten die lysosomale aandoeningen worden genoemd en die voornamelijk worden behandeld met enzymvervangingstherapieën (ERT's). De pijplijn bestaat uit drie HSC gentherapieprogramma's, waaronder AVR-RD-02 voor de behandeling van de ziekte van Gaucher type 1 en type 3; AVR-RD-03 voor de behandeling van de ziekte van Pompe, en AVR-RD-01 voor de behandeling van de ziekte van Fabry.
TECTONIC THERAPEUTIC, INC. 
