Takeda Pharmaceutical Company Limited heeft aangekondigd dat alle bewijsmateriaal uit een vooraf geplande tussentijdse analyse van een cruciale fase 3-studie de werkzaamheid en veiligheid ondersteunt van TAK-755 als enzymvervangende therapie voor congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP). cTTP is een uiterst zeldzaam subtype van trombotische trombocytopenische purpura (TTP), een zeldzame, chronische en invaliderende bloedstollingsziekte veroorzaakt door een tekort aan protease ADAMTS13. Acute TTP heeft een sterftecijfer van >90%, indien onbehandeld. De studie werd ontworpen om het klinische voordeel van TAK-755 te evalueren op basis van meerdere klinisch relevante eindpunten en op basis van het totale bewijs dat wordt geleverd door gegevens over werkzaamheid, farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid.

Deze aanpak werd besproken met wereldwijde regelgevende instanties. De studie evalueerde TAK-755 in vergelijking met op plasma gebaseerde therapieën, die de huidige zorgstandaard (SoC) zijn, in een gerandomiseerde cross-overstudie. De tussentijdse resultaten toonden aan dat TAK-755 de incidentie van trombocytopeniegebeurtenissen verminderde met 60% (95% betrouwbaarheidsinterval, 30%-70%), een belangrijke marker van ziekteactiviteit bij cTTP, in vergelijking met SoC.

Het percentage proefpersonen waarbij bijwerkingen werden vastgesteld die verband hielden met de behandeling was aanzienlijk lager bij proefpersonen tijdens de behandeling met TAK-755 (8,9%) in vergelijking met die tijdens de behandeling met SoC (47,7%). Op basis van deze gegevens uit de fase 3-interimanalyse wil Takeda een vergunning aanvragen voor het in de handel brengen van TAK-755 als de eerste recombinante ADAMTS13 (rADAMTS13)-vervangingstherapie voor cTTP, een aandoening waaraan nog een aanzienlijke behoefte bestaat bij de patiënten. Takeda is van plan de resultaten van deze tussentijdse analyse voor te leggen voor presentatie op een komende wetenschappelijke bijeenkomst.

Naast de aankondiging van deze resultaten, gaf Takeda aan dat de editie van 22 december 2022 van de New England Journal of Medicine (NEJM) twee casusverslagen bevatte, geschreven en ingediend door twee artsen die vroegen om compassionate use van TAK-755 voor de behandeling van patiënten die werden geconfronteerd met kritieke gezondheidscomplicaties in verband met cTTP. De casusverslagen zijn beschikbaar op de website van NEJM. TAK-755 wordt ook onderzocht in een fase 2-onderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van rADAMTS13 bij immuungemedieerde TTP (iTTP).

De resultaten van de tussentijdse analyse van de fase 3-studie hebben geen invloed op de geconsolideerde jaarprognose voor het boekjaar dat eindigt op 31 maart 2023 (boekjaar 2022).