Soleno Therapeutics, Inc. (oSolenoo) heeft aangekondigd dat de resultaten van de eerder afgeronde Fase 3 studie DESTINY PWS (C601) met DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release tabletten voor de behandeling van het Prader-Willi Syndroom (PWS) zijn gepubliceerd in een peer-reviewed tijdschrift. Het artikel, getiteld: oDiazoxide Choline Extended-Release Tablet in People with Prader-Willi Syndrome: A Double-Blind Placebo-Controlled Trial,o werd gepubliceerd in The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism (JCEM). De Prader-Willi Syndrome Association USA schat dat PWS voorkomt bij één op de 15.000 levendgeborenen in de VS. Het kenmerkende symptoom van deze aandoening is hyperfagie, een chronisch gevoel van onverzadigbare honger dat de levenskwaliteit van PWS-patiënten en hun gezinnen ernstig vermindert.

Andere kenmerken van PWS zijn gedragsproblemen, cognitieve beperkingen, lage spierspanning, korte gestalte (indien niet behandeld met groeihormoon), ophoping van overtollig lichaamsvet, ontwikkelingsachterstand en onvolledige seksuele ontwikkeling. Hyperfagie kan leiden tot aanzienlijke morbiditeit (bv. obesitas, diabetes, hart- en vaatziekten) en mortaliteit (bv. maagbreuk, verstikking, overlijden door voedselzoekgedrag). In een wereldwijde enquête uitgevoerd door de Foundation for Prader-Willi Research beoordeelde 96,5% van de respondenten (ouders en verzorgers) hyperfagie en 92,9% lichaamssamenstelling als het belangrijkste of een zeer belangrijk symptoom dat door een nieuw geneesmiddel moet worden verlicht.

Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën voor de behandeling van hyperfagie/appetijt, metabolisme, cognitieve functie of gedragsaspecten van de aandoening. Diazoxide choline heeft een Orphan Drug Designation gekregen voor de behandeling van PWS in de VS en de EU, en een Fast Track Designation in de VS. DCCR is een nieuwe, eigen doseringsvorm met verlengde afgifte die het kristallijne zout van diazoxide bevat en eenmaal daags wordt toegediend. De moedermolecule, diazoxide, wordt al tientallen jaren gebruikt bij duizenden patiënten voor enkele zeldzame ziekten bij pasgeborenen, zuigelingen, kinderen en volwassenen, maar is niet goedgekeurd voor gebruik bij PWS.

Soleno bedacht en vestigde uitgebreide octrooibescherming op het therapeutische gebruik van diazoxide en DCCR bij patiënten met PWS. Het ontwikkelingsprogramma voor DCCR wordt ondersteund door gegevens uit vijf afgeronde fase 1 klinische studies bij gezonde vrijwilligers en drie afgeronde fase 2 klinische studies, waarvan één bij PWS-patiënten. In de PWS Fase 3 studie toonde DCCR veelbelovend in het aanpakken van hyperfagie, het kenmerkende symptoom van PWS, evenals verschillende andere symptomen zoals agressief/destructief gedrag, vetmassa en andere metabole parameters.