Sirnaomics Ltd. kondigde de tussentijdse resultaten aan van deel één van een lopende fase IIb klinische studie van STP705 voor de behandeling van Cutaneous Squamous Cell Carcinoma In Situ (isSCC). De tussentijdse resultaten toonden aan dat de meerderheid (78%) van 32 patiënten met STP705-behandeling histologische klaring bereikte. Eén van de drie behandelingscohorten bereikte 89% histologische klaring.

STP705 is een siRNA (small interfering RNA)-therapeuticum dat gebruik maakt van een dubbel gerichte remmende eigenschap en een polypeptide nanodeeltje (PNP)-versterkte toediening om de genexpressie van zowel TGF-1 als COX-2 direct te onderdrukken. De tweedelige, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase IIb-studie is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van verschillende doses STP705, toegediend als intralesionale injectie bij proefpersonen met isSCC. In het eerste deel van de studie hebben 32 patiënten wekelijks behandeld met respectievelijk 30 µg/ml, 60 µg/ml en 90 µg/ml STP705, en 12 patiënten met 0 µg/ml placebo.

Na zes weken herhaalde dosering werden weefselmonsters van de behandelingsplaatsen verzameld, gevolgd door histologische analyse. Dit tussentijdse rapport betreft specifiek deel één van de studieresultaten met in totaal 44 patiënten. Op basis van het fase IIb-studieplan zal deel twee van deze studie 60 extra proefpersonen omvatten die geselecteerde doses of placebo zullen krijgen, voor een totaal van meer dan 100 proefpersonen.

Ingeschreven proefpersonen zullen willekeurig worden toegewezen om STP705 of placebo-injectie eenmaal per week te ontvangen gedurende in totaal zes weken. In de zevende week wordt de laesie verwijderd. Uit dit tussentijds verslag van ongeblindeerde resultaten van deel één van de fase IIb-studie blijkt dat bij 25 van 32 proefpersonen de behandeling met STP705 resulteerde in een hoge ratio (78%) van histologische klaring.

Van de drie behandelingscohorten bereikte de 30 µg-behandelingsgroep (N = 9) de hoogste histologische klaring (89%), terwijl de 60 µg-behandelingsgroep (N = 12) 75% bereikte, en de 90 µg-groep (N = 11) 73%, wat duidelijk hoger is dan de placebogroep (N = 12) die 58% bereikte. Er waren geen behandelingsgerelateerde AE's of SAE's en de Local Skin Response Scores waren stabiel of verbeterd in alle behandelingsgroepen. Niet-melanome huidkankers (NMSC) zijn de meest voorkomende vormen van menselijke neoplasie.

NMSC vormen een grote groep huidkankers die geen melanoom zijn, waaronder plaveiselcelcarcinoom (SCC), basaalcelcarcinoom (BCC), extramammaire Paget's Disease (EMPD), Merkelcelcarcinoom (MCC) en adnexale huidcarcinomen. BCC en SCC vormen de meerderheid van de NMSC, met naar schatting meer dan 5 miljoen nieuw gediagnosticeerde gevallen per jaar in de VS. Samen met BCC is SCC een van de twee belangrijkste subtypes van NMSC.

De markt voor NMSC-behandeling in de VS zal naar verwachting toenemen van 6,5 miljard USD in 2020 tot 22 miljard USD in 2030. In China bedroeg de marktomvang van de NMSC-behandeling 38 miljoen USD in 2020 en zal naar verwachting ook sneller groeien in de komende jaren, tot 149 miljoen USD in 2030. Een door de Wereldgezondheidsorganisatie goedgekeurd rapport van "International Agency for Research on Cancer" (2019) heeft aangetoond dat het aantal sterfgevallen in 2018 wereldwijd voor zowel mannen als vrouwen aan NMSC 65.155 bedraagt, waarbij de sterfte van Aziatische NMSC-subjecten 41,9% van het wereldwijde totaal vertegenwoordigt, wat aanzienlijk meer is dan andere afzonderlijke gebieden.

Chirurgie is momenteel de meest gebruikelijke behandeloptie voor de behandeling van NMSC. De verschillende vormen van chirurgie brengen aanzienlijke cutane bijwerkingen, risico's op littekens, infecties en bloedingen met zich mee. Daarom is er een grote behoefte aan een FDA goedgekeurde lokale injectietherapie die veilig en effectief is.