Shattuck Labs, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse FDA weesgeneesmiddelaanduiding (ODD) heeft toegekend aan lead klinische kandidaat SL-172154 voor de behandeling van AML. Het FDA Office of Orphan Products Development kent de status van weesgeneesmiddel toe aan geneesmiddelen die worden ontwikkeld voor de behandeling, diagnose of preventie van een zeldzame ziekte of aandoening waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden. De aanwijzing als weesgeneesmiddel is bedoeld om ontwikkelaars van geneesmiddelen verschillende voordelen te bieden ter ondersteuning van de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, waaronder de mogelijkheid van marktexclusiviteit gedurende zeven jaar na goedkeuring door de FDA, in aanmerking komen voor belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische onderzoeken en vrijstelling van aanvraagkosten.

AML is een hematologische maligniteit die zich ontwikkelt door klonale expansie van myeloïde voorlopers in het beenmerg. Bij patiënten met AML infiltreren leukemische blasten het beenmerg en verstoren ze de normale hematopoëse. Volgens het National Cancer Institutes' Surveillance, Epidemiology, and End Results Program, waren er in 2023 ongeveer 20.380 nieuwe gevallen van AML in de VS, met 11.310 sterfgevallen toegeschreven aan de ziekte.

De mediane leeftijd waarop de diagnose wordt gesteld is 68 jaar, waarbij ongeveer een derde van de patiënten ouder is dan 75 jaar. SL-172154 (SIRPa-Fc-CD40L) is een ARC® fusie-eiwit dat ontworpen is om gelijktijdig de CD47/SIRPa checkpoint-interactie te remmen en de CD40 costimulatoire receptor te activeren om een anti-tumor immuunrespons te versterken bij patiënten met gevorderde kanker. Er zijn meerdere Fase 1 klinische onderzoeken gaande voor patiënten met platina-resistente eierstokkanker (NCT04406623, NCT05483933) en patiënten met AML en HR-MDS (NCT05275439).