Senhwa Biosciences, Inc. kondigt de IND indiening aan bij de US FDA voor de Fase I/II studie van Silmitasertib bij kinderen/oudvolwassenen met recidief refractaire solide tumoren. Er is een hoge CK2-activiteit waargenomen bij verschillende pediatrische kankers, waaronder neuroblastoom, Ewing-sarcoom, rhabdomyosarcoom, osteosarcoom, medulloblastoom en liposarcoom. Recent onderzoek heeft aangetoond dat CK2 een van de belangrijkste kinases is die essentieel is voor het behoud van de stabilisatie van het MYCN-eiwit, de oncogene driver in neuroblastoom.

Gezien de antitumoractiviteit van CK2-remmer ziet het Beat Childhood Cancer Research Consortium van de Pennsylvania State University een hoog therapeutisch potentieel voor de behandeling van kinderkanker in Silmitasertib (CX-4945). Deze fase I/II-studie wordt gefinancierd door de Four Diamonds Foundation, waarbij Senhwa Biosciences het onderzoeksgeneesmiddel Silmitasertib (CX-4945) levert. Neuroblastoom is de meest voorkomende soort vaste kwaadaardige tumor bij kinderen, naast hersentumoren en lymfomen.

Meer dan 90% van de gevallen wordt voor de leeftijd van 5 jaar gediagnosticeerd. Door zijn snelle groei kan neuroblastoom gemakkelijk het beenmerg, de botten, de lever, zachte weefsels, verre lymfeklieren, de hersenen en de huid binnendringen. 70% van de patiënten heeft al uitgezaaide ziekte tegen de tijd dat de symptomen verschijnen, en de overlevingskans over 20 jaar is slechts ongeveer 30%. In de VS zijn er elk jaar 700-800 nieuwe gevallen, die ongeveer 6% van de kankers bij kinderen uitmaken en voldoen aan de definitie van een zeldzame ziekte.

Senhwa Biosciences is van plan om een aanvraag in te dienen voor Orphan Drug Designation (ODD) en Rare Pediatric Disease Designation (RPD) voor Silmitasertib (CX-4945) voor de behandeling van neuroblastoom. Als deze aanwijzingen worden toegekend en het geneesmiddel met succes op de markt wordt gebracht, zou het bedrijf een Priority Review Voucher (PRV) verkrijgen. De houder van een PRV kan elke toekomstige aanvraag voor een geneesmiddel voor menselijk gebruik aanwijzen om een prioritaire beoordeling te krijgen, wat de beoordelingstijd mogelijk verkort tot 6 maanden, wat de tijdlijn voor het bedrijf (of haar partners) om andere producten op de markt te brengen, zou kunnen versnellen.

Het ontwerp van de klinische studie omvat ook Ewing-sarcoom en osteosarcoom, veel voorkomende pediatrische botkankers met slechte prognoses, die onvervulde medische behoeften vertegenwoordigen. De klinische studie wordt uitgevoerd in twee fasen: de eerste fase richt zich op het vaststellen van de veiligheid en dosering van silmitasertib (CX-4945) bij pediatrische patiënten met recidief of refractaire vaste tumoren, terwijl de tweede fase de werkzaamheid en het potentieel als nieuwe behandelingsoptie evalueert. De details van de onderzoeksopzet zijn als volgt: Titel studie: Een Fase I/II Investigator-Initiated Trial (IIT) van Silmitasertib (CX-4945) in combinatie met chemotherapie voor de behandeling van recidief/refractaire solide tumoren bij kinderen en adolescenten.

Inschrijving: Het initiële plan is voor 59 patiënten (18 in Fase I, 41 in Fase II). Als er aanvankelijk klinische voordelen zijn, zal de Four Diamonds Foundation een vervolgonderzoek met 55 patiënten met Ewing-sarcoom sponsoren door het medicijn van het bedrijf te kopen. Behandelingsschema: Alle proefpersonen krijgen 21-daagse cycli van Silmitasertib tweemaal daags in combinatie met chemotherapie.

Primaire Doelstellingen: Fase I Dosis Escalatie: Het bepalen van de veiligheid van Silmitasertib (CX-4945) in combinatie met chemotherapie bij kinderen met recidief/refractaire vaste tumoren waaronder neuroblastoom, Ewing-sarcoom en osteosarcoom; Het vinden van de aanbevolen Fase 2-dosis (RP2D). Fase II: evalueren van de algehele respons (ORR) van silmitasertib (CX-4945) in cohorten van recidief/refractair neuroblastoom en Ewing-sarcoom. Het Beat Childhood Cancer Research Consortium is een wereldwijd gerenommeerde alliantie voor onderzoek en behandeling van kinderkanker, bestaande uit wetenschappers en clinici van toonaangevende Noord-Amerikaanse medische onderzoeksinstellingen en kinderziekenhuizen, met een netwerk van meer dan 50 ziekenhuizen in de VS.

Zij richten zich op het uitvoeren van klinische onderzoeken en internationale samenwerkingsverbanden om hoop te brengen voor kinderen met kanker die resistent is tegen behandeling of die is teruggevallen, en hebben eerder geholpen bij het verkrijgen van goedkeuringen voor behandelingen voor teruggevallen neuroblastoom met een hoog risico. Ondanks de medische en technologische vooruitgang blijft het wereldwijde sterftecijfer voor kanker bij kinderen en adolescenten hoog, met meer dan 80.104 kinderen die in 2020 wereldwijd aan kanker zullen sterven. Alleen al in de VS sterven elk jaar gemiddeld 1600 kinderen aan kanker, wat de dringende behoefte aan effectievere kankerbehandelingen onderstreept.

Het resultaat van één enkele klinische studie zegt niets over het succes of falen van de ontwikkeling en lancering van nieuwe geneesmiddelen in de toekomst. Beleggers moeten voorzichtig oordelen en beleggen.