Seelos Therapeutics, Inc. kondigde de dosering aan van de eerste patiënt in een registrerende fase II/III studie van SLS-005 (trehalose injectie, 90,5 mg/mL voor intraveneuze infusie) voor de behandeling van spinocerebellaire ataxie gericht op deelnemers met type3 (SCA3, ook bekend als de ziekte van Machado-Joseph) en kondigde ook aan dat het zal deelnemen aan het International Congress for Ataxia Research (ICAR) in Dallas, Texas van 1(st) tot 4(th) november 2022. Dr. David Biondi, DO, FAAN, van Seelos zal presenteren: Autofagie als een potentiële behandelingsroute bij Spinocerebellaire Ataxie: SLS-005 (Trehalose-injectie, 90,5 mg/mL voor intraveneuze infusie) op ICAR op 3 november om 16.45 uur
CT. De fase II/III-studie van Seelos (NCT05490563) is bedoeld om wereldwijd tot 245 deelnemers met spinocerebellaire ataxie type-3 in te schrijven in een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie. In aanmerking komende deelnemers zullen worden gerandomiseerd voor behandeling
met SLS-005 of placebo in 1 van de 2 doseringsarmen en worden beoordeeld met een primair werkzaamheidseindpunt dat de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde meet in de Modified Scale for Assessment and Rating of Ataxia (m-SARA) totaalscore op week 52. Secundaire eindpunten zijn verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in een bloedgebaseerde biomarker voor neurodegeneratie, klinische globale indruk van ernst, globale indruk van de patiënt van ernst en een score voor activiteiten van dagelijks leven. Veiligheid en verdraagbaarheid van SLS-005 zullen worden gecontroleerd en beoordeeld gedurende de studie. Over SLS-005 (trehalose-injectie, 90,5 mg/mL voor intraveneuze infusie) SLS-005 is een disacharide met een laag moleculair gewicht (0,342 kDa) dat de bloed-hersenbarrière passeert en waarvan wordt aangenomen dat het eiwitten stabiliseert en autofagie activeert via de activering van Transcription Factor EB (TFEB), een belangrijke factor in lysosomale en autofagie genexpressie. Activering van TFEB is een opkomend therapeutisch doelwit voor een aantal ziekten met pathologische accumulatie van opslagmateriaal. In diermodellen van verschillende ziekten die geassocieerd worden met abnormale cellulaire eiwitaggregatie of opslag van pathologisch materiaal, is aangetoond dat SLS-005 de aggregatie van verkeerd gevouwen eiwitten en de accumulatie van pathologisch materiaal vermindert. SLS-005 is eerder aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van SCA type 3 door de Amerikaanse Food and Drug Administration en door het Europees Geneesmiddelenbureau in de EU. SLS-005 is een onderzoeksbehandeling en is momenteel door geen enkele gezondheidsautoriteit goedgekeurd voor medicinaal gebruik.