SAREPTA THERAPEUTICS, INC. Het agentschap gaf traditionele goedkeuring aan patiënten van vier jaar en ouder die kunnen lopen en versnelde goedkeuring aan patiënten die dat niet kunnen.
De gentherapie, Elevidys, werd achtervolgd door
vertragingen in de regelgeving
en vragen over de doeltreffendheid, vooral nadat het de primaire doelstellingen van zijn
laat stadium onderzoek
.
De therapie slaagde er na 52 weken niet in om de motorische functie significant te verbeteren bij patiënten in de leeftijd van vier tot zeven jaar, in vergelijking met patiënten die met placebo werden behandeld, maar voldeed wel aan alle secundaire doelstellingen in het onderzoek, waarbij geen nieuwe veiligheidssignalen werden waargenomen.
Debra Miller, oprichter en CEO van CureDuchenne, een non-profit voor patiëntenondersteuning en financiering van DMD-onderzoek, vertelde Reuters vóór de beslissing dat het soms moeilijk was om doelen zoals looptesten en uithoudingsvermogen tijdens het spelen bij patiënten bij te houden.
"Ik denk dat je vanuit het standpunt van een ouder kunt toekijken hoe je kind achteruitgaat en hopen op iets beters, of je kunt nu je voordeel doen met iets," zei Miller.
DMD treft naar schatting één op de 3500 mannelijke geboorten wereldwijd, volgens de National Organization for Rare Disorders. Het verzwakt de skelet- en hartspieren, die na verloop van tijd snel slechter worden, en patiënten sterven er vaak aan tegen de tijd dat ze 25 zijn, volgens de Cleveland Clinic.
De uitgebreide goedkeuring was een "homerun scenario" voor Sarepta, aldus analisten van J.P.Morgan in een notitie.
De FDA gaf in juni vorig jaar versnelde goedkeuring voor de therapie - de eerste in zijn soort voor DMD bij patiënten van vier tot vijf jaar die kunnen lopen. Versnelde goedkeuring is een proces dat het agentschap in staat stelt om behandelingen groen licht te geven voordat bevestigende gegevens aantonen dat ze werken.
De uitgebreide goedkeuring zou waarschijnlijk vereisen dat Sarepta haar capaciteit opschaalt, maar CEO Douglas Ingram vertelde Reuters dat het bedrijf "op een goede plek was vanuit een productieperspectief".
Verdere goedkeuring voor het gebruik van de therapie bij Duchenne-patiënten die niet kunnen lopen, kan echter afhankelijk zijn van de verificatie van klinisch voordeel in een bevestigend onderzoek.
Het bedrijf heeft gezegd dat Elevidys niet mag worden gebruikt bij patiënten met bepaalde mutaties in het DMD-gen.
Sarepta werkt samen met Roche voor de commercialisering van de gentherapie buiten de Verenigde Staten. (Verslaggeving door Sriparna Roy en Leroy Leo in Bengaluru; Bewerking door Shailesh Kuber, Alan Barona en Pooja Desai)
