De aandelen van Sarepta Therapeutics stegen maandag voorafgaand aan de markt met 29% nadat de steun van de adviseurs van de Amerikaanse regelgevende instantie de zekerheid verhoogde van een versnelde goedkeuring voor de gentherapie van het bedrijf voor een spierverslindende genetische aandoening.

Acht van de 14 adviseurs van de Food and Drug Administration stemden eind vrijdag dat het bedrijf voldoende gegevens had om een versnelde goedkeuring te ondersteunen voor zijn gentherapie voor Duchenne spierdystrofie (DMD).

"Wij zijn steeds optimistischer dat SRP-9001 versnelde goedkeuring zal krijgen, vooral omdat het panel in overeenstemming heeft gestemd met hoe wij denken dat senior leiders bij het agentschap de aanvraag zien," zei SVB Securities-analist Joseph Schwartz.

De stemming kwam nadat FDA-medewerkers eerder vorige week hun bezorgdheid hadden geuit dat de gegevens van de tussentijdse studie van het bedrijf "ondubbelzinnig bewijs" over de voordelen van de therapie ontbeerden.

Ritu Baral, analist bij TD Cowen, verwacht een goedkeuring voor de therapie, vooral gezien de belangstelling van de FDA-leiding voor het bevorderen van op biomarkers gebaseerde versnelde goedkeuringen voor gentherapieën.

Peter Marks, topambtenaar bij de FDA, zei in maart dat de toezichthouder het gebruik van ziektegerelateerde biomarkers die de doeltreffendheid van gentherapieën voor ziekten met kleine patiëntenpopulaties kunnen voorspellen, aanmoedigt in plaats van te wachten op definitief bewijs van patiëntenvoordeel.

De FDA, die vaak het advies van haar deskundige adviseurs volgt maar daartoe niet verplicht is, zal naar verwachting op 29 mei een besluit nemen over versnelde goedkeuring.

"Er was weinig kans dat de stemming positief zou zijn geweest zonder de betrokkenheid van patiëntenvoorstanders tijdens het hele ontwikkelings- en beoordelingsproces," zei William Blair-analist Tim Lugo in een notitie op maandag, waarin hij het krappe karakter van de stemming van vrijdag beschreef.

De aandelen van het bedrijf stegen tot $154,92 in de premarket handel. De handel in het aandeel werd vrijdag stilgelegd vanwege de vergadering. (Verslaggeving door Aditya Samal; Bewerking door Sriraj Kalluvila)