Sarepta Therapeutics, Inc. Kondigt Topline resultaten aan van deel 2 van studie SRP-9001-102
10 januari 2022 om 16:50 uur
Delen
Sarepta Therapeutics, Inc. kondigde topline resultaten aan van Deel 2 van Studie SRP-9001-102 (Studie 102), een lopende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie ter evaluatie van de veiligheid, doeltreffendheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) bij 41 patiënten met Duchenne spierdystrofie, van wie 21 in het placebo cross-over cohort zaten. SRP-9001 is een experimentele gentransfertherapie bedoeld om het micro-dystrofine-coderende gen af te geven aan spierweefsel voor de doelgerichte productie van het micro-dystrofine-eiwit. SRP-9001-behandelde deelnemers uit de placebo cross-over groep (n=20, leeftijd 5-8 jaar op het moment van dosering van SRP-9001) scoorden statistisch significant 2,0 punten hoger op de gemiddelde North Star Ambulatory Assessment na 48 weken in vergelijking met propensity-score gewogen externe controles (p waarde=0,0009). De gemiddelde NSAA-scores van deze Deel 2 deelnemers verbeterden 1,3 punten ten opzichte van de uitgangswaarde voor de met SRP-9001 behandelde groep en de NSAA-scores in de externe controlegroep (n=103) daalden 0,7 punten ten opzichte van de uitgangswaarde. Aanvullende resultaten zullen op een toekomstig medisch congres bekend worden gemaakt. Studie 102 loopt nog steeds en alle deelnemers worden nog steeds gecontroleerd op veiligheid naast de langere termijn evaluaties van functionele uitkomsten.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Sarepta Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commercieel stadium. Het bedrijf richt zich op het helpen van patiënten door het ontdekken en ontwikkelen van ribonucleïnezuur (RNA)-gerichte therapeutica, gentherapie en andere genetische therapeutische modaliteiten voor de behandeling van zeldzame ziekten. Het bedrijf heeft meerdere goedgekeurde producten ontwikkeld voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (Duchenne) en ontwikkelt potentiële therapeutische kandidaten voor een reeks ziekten en aandoeningen, waaronder Duchenne, Limb-girdle spierdystrofieën (LGMD's) en andere neuromusculaire aandoeningen en aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (CZS). Het heeft vier goedgekeurde producten ontwikkeld en gecommercialiseerd voor de behandeling van Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), Injection (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) Injection (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) Injection (AMONDYS 45), en ELEVIDYS. De pijplijn omvat ongeveer 40 programma's in verschillende stadia van ontdekking, preklinische en klinische ontwikkeling.