Sanofi is teleurgesteld en bedroefd over de beslissing van het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) om Xenpozyme (olipudase alfa) niet aan te bevelen als behandeling voor acid sphingomyelinase deficiency (ASMD; Niemann-Pick Disease) bij mensen met type AB of type B. Dit is verwoestend nieuws voor de ASMD-gemeenschap. ASMD is een progressieve, levensbeperkende, uiterst zeldzame ziekte die een zeer klein aantal kinderen en voornamelijk jonge volwassenen treft (ongeveer 40 mensen in het VK). Olipudase alfa is erkend als een innovatieve behandeling met het potentieel om het leven van patiënten en hun families te veranderen, maar deze beslissing betekent dat patiënten met type AB of type B in Engeland en Wales geen toegang hebben tot de enige toegestane behandeling voor deze invaliderende aandoening.

Dit staat in schril contrast met Schotland, waar het Scottish Medicines Consortium (SMC) olipudase alfa beschikbaar heeft gemaakt via zijn ultrawees-pad. Dit traject, dat in het leven is geroepen om geneesmiddelen voor zeer zeldzame aandoeningen te beoordelen, geeft in aanmerking komende patiënten toegang tot olipudase alfa terwijl er drie jaar lang aanvullende gegevens worden verzameld. Als gevolg hiervan zullen patiënten met ASMD in Engeland en Wales geen toegang krijgen tot behandeling met olipudase alfa vanwege hun woonplaats, wat leidt tot ongelijke toegang binnen het Verenigd Koninkrijk.

Als erkenning van de dringende onvervulde behoefte in Engeland en Wales heeft Sanofi een aantal commerciële regelingen voorgesteld om de toegang tot olipudase alfa te ondersteunen. Ondanks deze inspanningen betreuren ze dat er geen oplossing kon worden gevonden binnen de beperkingen van het bestaande kader.