PTC Therapeutics, Inc. kondigde bemoedigende voorlopige veiligheids- en werkzaamheidsresultaten aan van haar Fase 1B studie van unesbuline (PTC596) bij patiënten met leiomyosarcoom (LMS) in een gevorderd stadium. De resultaten toonden aan dat de behandelde patiënten een objectieve respons van 18,2 procent en een ziektecontrole van 51,5 procent bereikten. Bovendien werd unesbuline over het algemeen goed verdragen.

De resultaten van de dosisescalatiestudie, die unesbuline evalueerde in combinatie met dacarbazine (DTIC), zullen op zaterdag 4 juni worden gepresenteerd tijdens de Sarcoma Oral Abstract Session die om 13.15 uur CDT begint op de 2022 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting in Chicago. De primaire doelstellingen van de studie waren het bepalen van de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van unesbuline in combinatie met DTIC en het karakteriseren van het veiligheidsprofiel van de combinatie. Daarnaast waren de secundaire doelstellingen progressievrije overleving en duur van de respons.

Unesbuline 300 mg tweemaal per week ingenomen in combinatie met DTIC 1.000 mg/m2 om de 21 dagen werd vastgesteld als de RP2D. Op grond van de voorlopige gegevens van de fase 1B-studie is PTC begonnen met de SUNRISE LMS-studie. SUNRISE LMS is een internationale, placebogecontroleerde, door registratie gestuurde studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van unesbuline en DTIC vergeleken worden met placebo en DTIC bij patiënten met gevorderd LMS die =1 voorafgaande lijn systemische therapie hebben gekregen.