PTC Therapeutics, Inc. heeft bevestigd dat de inschrijving voor haar Fase 2 PIVOT-HD studie van PTC518 voor de behandeling van de ziekte van Huntington actief en aan de gang is op studielocaties wereldwijd. Tot op heden heeft PTC goedkeuring gekregen voor de uitvoering van de geplande studie van 12 maanden in verschillende Europese landen en Australië. De Fase 2 PIVOT-HD studie bestaat uit twee delen; een eerste 12 weken durend placebo-gecontroleerd deel gericht op PTC518 farmacologie en farmacodynamisch effect, gevolgd door een 9 maanden durend placebo-gecontroleerd deel, waarin bloed, CSF en radiografische biomarker gegevens zullen worden verzameld.

De studie zal aanvankelijk twee dosisniveaus omvatten, 5 milligram en 10 milligram, met de mogelijkheid om een derde dosis te bestuderen door gebruik te maken van de titreerbaarheid van het geneesmiddel. De tot nu toe ontvangen goedkeuringen voor de studie van 12 maanden omvatten zowel de dosisniveaus van 5 mg en 10 mg, als een mogelijke derde dosis in afwachting van de resultaten van de eerste twee doseringscohorten. De inschrijving voor het 12 weken durende deel van de studie begon eerst in de Verenigde Staten en wordt wereldwijd voortgezet.

Tot op heden zijn er geen behandelingsgerelateerde bijwerkingen gemeld in de VS of daarbuiten. De FDA heeft echter aanvullende gegevens gevraagd om de studie in de VS te kunnen voortzetten. Dienovereenkomstig is de inschrijving in de VS gepauzeerd terwijl de besprekingen met de FDA worden voortgezet om de inschrijving in de VS te hervatten. PTC streeft ernaar de gegevens van het 12-weekse deel van PIVOT-HD in de eerste helft van 2023 te delen.