Prime Medicine, Inc. en Cimeio Therapeutics hebben een onderzoekssamenwerking aangekondigd om hun respectievelijke technologieën te combineren, waaronder Prime Medicine's Prime Editing platform en Cimeio's Shielded Cell and Immunotherapy Pairs (SCIP) platform. Het doel van het onderzoek is het verbeteren van de veiligheid en effectiviteit van hematopoëtische stamceltransplantaties (HSC-transplantaties) voor de behandeling van genetische ziekten, acute myeloïde leukemie (AML) en myelodysplastisch syndroom (MDS), evenals het mogelijk maken van de in vivo selectie van bewerkte HSC's om transplantatie mogelijk helemaal overbodig te maken. Transplantatie van HSC's biedt een potentieel genezende aanpak voor veel slopende en levensbedreigende ziekten, waaronder maligniteiten zoals AML en zeldzame genetische ziekten zoals de ziekte van Gaucher en de ziekte van Hurler, hoewel het klinisch nut ervan beperkt is door de huidige noodzaak van myeloablatieve conditioneringsregimes en het risico van progressie van kwaadaardige ziekten na transplantatie. Het SCIP-platform van Cimeio in combinatie met Prime Editing kan de toegankelijkheid, geschiktheid en resultaten voor patiënten die baat zouden kunnen hebben bij een HSC-transplantatie aanzienlijk verbeteren. Deze gecombineerde technologieën kunnen ook de selectie van in
vivo bewerkte HSC's, wat de behandeling van genetische ziekten zonder transplantatie mogelijk zou kunnen maken. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Prime Medicine een Prime Editor ontwikkelen voor Cimeio's CD117 afschermingsvariant, die vervolgens door beide bedrijven zal worden geëvalueerd. CD117 is een receptortyrosinekinase dat tot expressie komt op normale HSC's en op leukemiecellen, en is daarom een aantrekkelijk doelwit voor een op antilichamen gebaseerde conditioneringstherapie voor patiënten die een stamceltransplantatie nodig hebben, of voor patiënten met AML of MDS die nieuwe behandelingsopties nodig hebben. Als de onderzoekssamenwerking succesvol is, zullen de bedrijven elkaar exclusieve licentie-opties verlenen voor hun technologie. Prime Medicine krijgt een exclusieve optie om een licentie te nemen op Cimeio's celafschermende technologie voor CD117-afgeschermde HSC-transplantatie, evenals in vivo bewerking van CD117-afgeschermde HSC's, voor genetische ziekten, met uitzondering van sikkelcelziekte. Cimeio krijgt een exclusieve optie om een licentie te nemen op Prime Medicine's Prime Editing technologie voor zijn CD117-beschermde allogene HSC-product voor gebruik in AML en MDS, en, mogelijk, een tweede beschermend eiwit voor gebruik in AML en MDS. Als de bedrijven hun exclusieve licentie-opties uitoefenen, komen ze elk in aanmerking voor het ontvangen van winst op de netto-omzet van de in licentie gegeven producten.