Pharnext SA kondigde nieuwe resultaten aan van de lopende open-label follow-up uitbreidingsstudie van PXT3003 bij Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A (‘CMT1A'), de PLEO-CMT-FU studie, die volgde op de eerste dubbelblinde, placebogecontroleerde Fase III studie, de PLEO-CMT studie. In januari 2020 en april 2021 meldde Pharnext resultaten, gebaseerd op eerdere gegevensextractie uit de PLEO-CMT- en PLEO-CMT-FU-studies, die wijzen op aanhoudende veiligheid en werkzaamheid van PXT3003 bij patiënten met milde tot matige CMT1A. De aangekondigde nieuwe resultaten zijn afkomstig van een gegevensextractie uitgevoerd op 25 april 2022, die het aanhoudende behandelingseffect laat zien voor CMT1A-patiënten behandeld met PXT3003 High Dose (‘HD') in de PLEO-CMT-FU proefperiode 2 met een gegevensuitlezing op 60 maanden totale duur van de proef (15 maanden van de PLEO-CMT proef + 9 maanden van PLEO-CMT-FU proefperiode 1 + 36 maanden van PLEO-CMT-FU proefperiode 2).

Zie een illustratie van het eerste PXT3003 fase III programma-ontwerp in het “Over de PLEO-CMT-FU proef” gedeelte hieronder voor meer details.