Pharnext SA kondigt de publicatie aan van de bevindingen over de symptoomlast van Charcot-Marie-Tooth Disease Type1A ("CMT1A") uit de ‘Real-World' Digital Lifestyle Study, CMT&Me, in het Journal of Clinical Neuromuscular Disease ("JCNMD"). CMT&Me is een real-world, observationele, niet-interventionele, digitale levensstijlstudie die in oktober 2018 is gestart voor een duur van 5 jaar, zowel in Europa als in de VS, waarbij op regelmatige basis zelfgerapporteerde gegevens van patiënten met CMT, alle subtypes inclusief CMT1A, worden verzameld. Het doel van de studie is om de impact van de ziekte op het dagelijks leven van patiënten beter te begrijpen en hen te helpen bij het beheer van hun aandoening en behandeling, alsook om het bewustzijn te vergroten en de waarde van potentiële nieuwe behandelingen te beoordelen.

Deze studie wordt beheerd door het bedrijf Vitaccess in samenwerking met patiëntenbelangenverenigingen en belangrijke opinieleiders op dit gebied, met de steun van Pharnext. De bevindingen bij patiënten met het 1A-subtype van CMT (CMT1A) toonden aan dat de door patiënten gerapporteerde symptoomlast hoog is, waarbij deelnemers aan de studie moeilijkheden met het gebruik van ledematen, vermoeidheid, pijn en verminderde levenskwaliteit registreren. De ernst van de last lijkt te verschillen binnen de populatie, mogelijk als gevolg van verschillen in revalidatie en interventies op recept, en landspecifieke verschillen in gezondheidszorg.

De belangrijkste symptomen waren zwakte in de ledematen, moeite met lopen en vermoeidheid. Bijna de helft van de deelnemers aan het onderzoek ervoer een verslechtering van de ernst van de symptomen na de diagnose. Angst en depressie werden elk gemeld door meer dan een derde van de deelnemers aan de studie en het gebruik van revalidatie-interventies, medicijnen en steunzolen of loophulpmiddelen was hoog.