Pharming N : 2Q/1H 2023 Financiële Resultaten - Download Persbericht

Pharming Group financiële resultaten over het tweede

kwartaal en de eerste helft van 2023

• Sterke omzetontwikkeling van RUCONEST® in Q2 2023; handhaving van lage een- cijferige omzetgroeiverwachting in 2023
• Sterke start Joenja®-verkopen na lancering in de VS in Q2 2023; 43 patiënten op betaalde therapie en US$ 3,8 miljoen aan verkopen
• Totale omzet steeg in eerste halfjaar 1% tot US$97,4 miljoen, vergeleken met H1 2022
• Totale omzet in Q2 2023 steeg met 9% tot US$54,9 miljoen vergeleken met Q2 2022, dankzij sterke verkopen RUCONEST® en de commerciële lancering van Joenja® in de V.S.
• De omzet uit RUCONEST® steeg in Q2 2023 met 20% tot US$51,1 miljoen, vergeleken met 1Q 2023, maar daalde in het eerste halfjaar met 3% vergeleken met dezelfde periode in 2022
• Totale geldmiddelen en kasequivalenten US$194,1 miljoen aan het einde van Q2 2023, vergeleken met US$186,2 miljoen aan het einde van Q1 2023
• Goede voortgang bij de inspanningen leniolisib wereldwijd beschikbaar te maken voor APDS-patiënten in belangrijke markten - CHMP-advies verwacht in Q4 2023, registratie ingediend in Canada, Australië en Israël, en Named Patient-programma gelanceerd

Leiden, 3 augustus 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (Euronext Amsterdam:

PHARM/Nasdaq: PHAR) publiceert haar voorlopige (niet-gecontroleerde) financiële verslag voor het tweede kwartaal en het eerste halfjaar eindigend op 30 juni 2023.

Chief Executive Officer Sijmen de Vries, zegt:

"Pharming maakte een sterk tweede kwartaal van 2023 door. Na de verstoringen bij de terugbetalingen in de Erfelijk Angio-Oedeem(HAE)-markt in het eerste kwartaal, herstelde RUCONEST® zich uitstekend in het tweede kwartaal met een omzetstijging van 20% ten opzichte van het eerste kwartaal van 2023. Onze RUCONEST®-activiteiten presteerden goed op een aantal toonaangevende omzetindicatoren, wat ons uitstekend positioneert voor de tweede helft van het jaar. RUCONEST® blijft daarom een stabiele basis vormen voor de toekomstige groei van Pharming en we handhaven de lage een-cijferige omzetgroeiverwachting over het gehele jaar.

Joenja® (leniolisib) kende na de lancering in de V.S. een sterke start met de eerste vergoede zendingen naar patiënten in april, reeds twee weken na goedkeuring door de FDA. In het tweede kwartaal concentreerden we ons op het inschrijven van geïdentificeerde Amerikaanse APDS-patiënten voor Joenja® en op de samenwerking met verzekeraars m.b.t. de vergoeding. Op 30 juni hadden we 60 patiënten geregistreerd

1

en 43 patiënten op vergoede therapie, goed voor US$3.8 miljoen aan daaraan gerelateerde omzet in het tweede kwartaal.

We blijven goede voortgang boeken bij het vinden van nieuwe patiënten met APDS in belangrijke markten wereldwijd. We hebben nu meer dan 640 patiënten geïdentificeerd in markten waaronder de VS, Europa, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Canada, Australië en Israël.

Door onze inspanningen op het gebied van regelgeving, klinische trials, het vinden van patiënten en genetische tests, blijven we aanzienlijke vooruitgang boeken richting ons doel om deze ziekte- modificerende therapie wereldwijd beschikbaar te maken voor volwassen en pediatrische APDS-patiënten.

Pharmings voortgang zal onze patiënten en belanghebbenden blijven helpen terwijl we ons richten op en investeren in de groei van de onderneming op de lange termijn. Ik ben enorm trots op de vele prestaties van onze teams in de eerste helft van 2023."

Hoofdpunten tweede kwartaal en eerste halfjaar

Gecommercialiseerde producten

RUCONEST® op de markt gebracht voor de behandeling van acute HAE-aanvallen

Onze RUCONEST®-activiteiten kenden een sterk tweede kwartaal en presteerden goed op basis van belangrijke omzetindicatoren, waaronder het aantal actieve patiënten, verzonden injectieflacons en het aantal artsen dat het geneesmiddel voorschrijft. Deze positieve indicatoren zouden ons goed moeten positioneren voor de tweede helft van het jaar.

Daarnaast blijft de vraag naar RUCONEST® op de Amerikaanse markt sterk. In elk kwartaal van 2023 ontvingen we meer dan 70 nieuwe inschrijvingen van patiënten, wat het belang van RUCONEST® voor HAE-patiënten benadrukt, inclusief patiënten die profylaxe gebruiken en medicatie nodig hebben voor de behandeling van eventuele doorbraakaanvallen.

In het tweede kwartaal van 2023 bedroegen de wereldwijde verkopen van RUCONEST® US$51,1 miljoen, een stijging van 20% vergeleken met het eerste kwartaal van 2023 en een stijging van 2% vergeleken met het tweede kwartaal van 2022. Voor de eerste helft van het jaar bedroegen de inkomsten uit RUCONEST® US$93,6 miljoen, een daling van 3% vergeleken met de eerste helft van 2022.

Dit betekende evenwel een aanzienlijke verbetering vergeleken met de omzetdaling van 9% in het eerste kwartaal van 2023. De verstoringen in het eerste kwartaal, met name in de maand februari, had invloed op de gehele Amerikaanse HAE-markt voor zowel acute als profylactische producten en had - zoals verwacht - een tijdelijk karakter. Het was verantwoordelijk voor de lagere inkomsten in de eerste helft van 2023 vergeleken met dezelfde periode in 2022.

2

Joenja® (leniolisib) op de markt in de VS - de eerste en enige goedgekeurde ziekte-modificerende therapie voor APDS

Op 24 maart keurde de Amerikaanse FDA Joenja® (leniolisib) goed voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kδ) syndroom (APDS) bij patiënten van 12 jaar en ouder. Joenja®, een orale, selectieve PI3Kδ-remmer, is de eerste en enige ziekte-modificerende behandeling die in de VS is goedgekeurd voor APDS.

De commerciële lancering van Joenja® in de VS kende een sterke start. De eerste vergoede zendingen naar patiënten vonden plaats in april, binnen twee weken na goedkeuring door de FDA. Op 30 juni hadden we 60 ingeschreven APDS-patiënten waarvan 43 patiënten al een betaalde therapie volgden. Van hen hadden er 19 eerder een behandeling gekregen in het kader van ons Expanded Access Program (EAP) of Open Label Extension onderzoek (OLE). De overige 24 waren daarvoor nog onbehandelde of naïeve patiënten. We verwachten dat bijna alle toekomstige patiënten naïef zullen zijn voor Joenja®.

De besprekingen over toegang en vergoeding verlopen volgens verwachting. Gezien de zeldzaamheid van APDS, het beperkte aantal beschikbare behandelingsopties en het feit dat Joenja® een ziekte- modificerende behandeling is en de enige die geïndiceerd is voor APDS, zagen we hoge goedkeuringspercentages en snelle goedkeuringen voor vergoeding van de therapie. Pharmings markttoegangsteams blijven samenwerken met overheids- en particuliere verzekeraars ten aanzien van zowel het geven van voorlichting als het verschaffen van de middelen die nodig zijn bij het formuleren van hun beleid ter garantie van toegang en vergoeding.

Patiënten vinden

Op basis van beschikbare literatuur schat Pharming dat meer dan 1.500 patiënten getroffen zijn door APDS in onze belangrijkste markten wereldwijd, waaronder de VS, Europa, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Canada, Australië en Israël. Onze inspanningen om patiënten te vinden blijven voortgang boeken. Per 30 juni heeft Pharming al meer dan 640 patiënten geïdentificeerd, vergeleken met de iets meer dan 500 patiënten gemeld per december 2022. Van deze 640 patiënten zijn er ongeveer 200 afkomstig uit de VS, waarvan ongeveer 75% ouder is dan 12 jaar en daarmee in aanmerking komend voor behandeling met Joenja®.

In het tweede kwartaal hebben we ons vooral gericht op de inclusie van patiënten met APDS in de VS en op hun overstap naar betaalde therapie. Naarmate we verder het derde kwartaal van 2023 ingaan, zullen we ons meer richten op het uitvoeren van genetische testen, inclusief het testen van familieleden van gediagnosticeerde patiënten, ter identificatie van bijkomende personen met APDS die mogelijk in aanmerking komen voor behandeling met Joenja®.

Mijlpaal- en royaltybetalingen

Zoals aangekondigd in april 2023, heeft de eerste commerciële verkoop van Joenja® geleid tot een mijlpaalbetaling van US$10 miljoen door Pharming aan Novartis. De goedkeuring van APDS leidde daarnaast tot een mijlpaalbetaling van US$0,5 miljoen door Pharming aan een andere partij in het eerste kwartaal van 2023.

3

Met de goedkeuring van Joenja® en conform de voorwaarden van Pharmings exclusieve licentieovereenkomst met Novartis voor leniolisib uit 2029, is Pharming verplicht bepaalde eenmalige mijlpaalbetalingen te doen aan Novartis voor een totaal van maximaal US$200 miljoen bij het voor het eerst bereiken van bepaalde verkoopniveaus voor leniolisib in een kalenderjaar en gestaffelde royaltybetalingen aan Novartis berekend als lage-tien,midden-tien tot hoge-tien percentages van de leniolisib netto-omzet.

Verkoop van prioriteitsbeoordelingsvouchers

In juni 2023 kondigde Pharming aan dat het een definitieve overeenkomst had gesloten om haar Priority Review Voucher (PRV) voor zeldzame kinderziekten te verkopen aan Novartis voor een vooraf overeengekomen, eenmalige betaling van US$21,1 miljoen. Pharming kreeg de PRV in maart 2023 toegekend door de Food and Drug Administration (FDA) in verband met de goedkeuring van Joenja®. De verkoopprijs was een vooraf overeengekomen, contractueel bepaald percentage van de PRV-waarde overeenkomstig de voorwaarden van de exclusieve licentieovereenkomst van augustus 2019 tussen Pharming en Novartis voor leniolisib.

Aanvullende informatie over de PRV, mijlpalen en royalty's is te vinden in ons Jaarverslag 2022 of in het Jaarverslag 2022 op Form 20-F dat op 5 april 2023 bij de SEC is ingediend.

Joenja® (leniolisib) strategische hoofdpunten - regelgevende en klinische updates

Leniolisib voor APDS

Pharming heeft in de eerste helft van 2023 aanzienlijke voortgang geboekt richting haar doelstelling om leniolisib goedgekeurd te krijgen voor APDS-patiënten van 12 jaar en ouder en voor pediatrische patiënten in belangrijke markten over de hele wereld. Bovendien bleven we vooruitgang boeken in het identificeren van andere indicaties voor de ontwikkeling van leniolisib buiten APDS.

EER- en Britse markt

In februari maakte Pharming bekend dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) had besloten zijn beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van leniolisib voor patiënten van 12 jaar en ouder te verschuiven naar een standaardbeoordelingsschema. De lijst met vragen die Pharming ontving bevatte een verzoek om bijgewerkte gegevens in te dienen van de lopende lange-termijn-extensiestudie die werd verzameld na de interim-analyse in de oorspronkelijke MAA.

In mei diende Pharming haar reactie in op de CHMP 'Dag 120 lijst met vragen'. Vervolgens, als onderdeel van het tijdschema van de MAA-beoordelingsprocedure, ontving Pharming in juli de 'Dag 180 lijst met openstaande kwesties' van het CHMP. Gezien de zeldzaamheid van de ziekte en de onvervulde behoefte aan een behandeling voor APDS-patiënten, zal het CHMP een Ad-hoc Expert Group (AEG) raadplegen

4

tijdens een besloten bijeenkomst, waarbij ook Pharming-vertegenwoordigers,leniolisib-onderzoekers en APDS-patiënten betrokken zullen zijn. Conform EMA-regelgeving kan de CHMP een AEG-vergadering bijeenroepen wanneer een geneesmiddel wordt beoordeeld dat input vereist van gespecialiseerde wetenschappelijke adviseurs over zaken die mogelijk buiten de expertise vallen van de gevestigde wetenschappelijke adviesgroepen van de EMA, zoals meestal het geval is bij zeldzame ziekten met weinig experts.

Pharming verwacht dat de CHMP haar opinie over de leniolisib MAA in het vierde kwartaal van 2023 zal uitbrengen, met een Europese markttoelating die ongeveer twee maanden later volgt.

In het Verenigd Koninkrijk zijn we voornemens om het leniolisib-dossier binnen vijf dagen na een positief CHMP-advies in te dienen bij de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), wat in lijn is met de ECDRP-procedure (European Commission Decision Reliance Procedure).

Japan

In maart diende Pharming een verzoek tot toekenning van Orphan Drug Designation (ODD) (weesgeneesmiddelenstatus) in bij het Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) in Japan. In mei ontvingen we de bevestiging dat de aanvraag was geaccepteerd en toegekend door het MHLW.

Pharmings geplande klinische studie van 12 weken in Japan voor patiënten van 12 jaar en ouder is in het tweede kwartaal geopend voor inschrijving. Deze eenarmige, open-label studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib evalueren bij drie patiënten met een bevestigde APDS- diagnose. We verwachten dat de eerste patiënt in het derde kwartaal zal worden behandeld.

Pharming is voornemens een aanvraag in te dienen voor de goedkeuring van leniolisib bij het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) na voltooiing van de studie. Gelijktijdig met de beoordeling door het agentschap zullen in aanmerking komende patiënten die zijn ingeschreven in de studie het onderzoeks-geneesmiddel gedurende minstens één jaar blijven ontvangen via een open-label verlengingsstudie.

Extra markten - Canada, Australië en Israël

In juli diende Pharming een New Drug Submission in bij Health Canada onder priority review, die in juni 2023 werd toegekend voor leniolisib voor de behandeling van APDS bij patiënten van 12 jaar en ouder.

In Australië kende de Therapeutic Goods Administration (TGA) ODD toe voor leniolisib voor de behandeling van APDS en prioriteitsbehandeling van Pharmings geplande reglementaire indiening. In juli diende Pharming haar registratie in voor leniolisib voor de behandeling van APDS bij patiënten van 12 jaar en ouder.

Zowel de Canadese als de Australische registratie zal naar verwachting in het derde kwartaal van 2023 worden gevalideerd, met mogelijke goedkeuringen in het tweede kwartaal van 2024.

5