Pharming Group N.V. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Joenja®? (leniolisib) voor de behandeling van geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. De FDA heeft de New Drug Application (NDA) voor Joenja®?

met voorrang beoordeeld en heeft het geneesmiddel goedgekeurd op basis van de bevindingen van een multinationale, drievoudig blinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde klinische studie van fase II/III, waarin de werkzaamheid en veiligheid werd geëvalueerd bij 31 patiënten met APDS van 12 jaar en ouder. Als onderdeel van de aanvraag werden ook gegevens ingediend van een lange termijn, open-label uitbreiding van de klinische studie waarin 38 patiënten Joenja®? kregen gedurende een mediaan van twee jaar.

De meest voorkomende bijwerkingen in de klinische studie (incidentie >10%) waren hoofdpijn, sinusitis en atopische dermatitis. Met de goedkeuring van Joenja®?, als behandeling voor een zeldzame kinderziekte, verleende de FDA Pharming een priority review voucher ("PRV"). Voorbeelden van toekomstgerichte verklaringen zijn verklaringen met betrekking tot de timing en voortgang van Pharming's preklinische studies en klinische proeven van haar productkandidaten, Pharming's klinische en commerciële vooruitzichten, en Pharming's verwachtingen met betrekking tot haar verwachte behoefte aan werkkapitaal en kasmiddelen, welke verklaringen onderhevig zijn aan een aantal risico's, onzekerheden en veronderstellingen, waaronder, maar niet beperkt tot de omvang, voortgang en uitbreiding van Pharming's klinische studies en uitbreiding van Pharming's klinische studies en klinische proeven.