PharmAust Limited heeft aangekondigd dat het een tussentijdse analyse zal uitvoeren van voorlopige biomarkers en werkzaamheidsmarkers na voltooiing van de dosering van de laatste patiënt van cohort 2 in haar MND-studie. Deze tussentijdse analyse vormt een goedgekeurde protocolwijziging van het oorspronkelijke goedgekeurde protocol, zoals aanbevolen door de hoofdonderzoeker. Behandelingsgerelateerde veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in deze studie naar veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid zullen een analyse omvatten van functionele beoordelingsschalen, levenskwaliteit en cognitieve beoordeling.

Bovendien zullen prognostische indicatoren en verschillende ziektegerelateerde biomarkers worden gemeten. Na deze protocolwijziging zal PharmAust doorgaan met de MPL-dosisescalatie voor cohorten niveau 3 en vervolgens 4 (onder voorbehoud van beoordelingen door het Veiligheidscomité). Dit proces kan het bepalen van het optimale dosisniveau of -bereik voor een fase 2-studie vergemakkelijken.