ETF's PepGen Inc.

PepGen Inc. is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van de volgende generatie oligonucleotide therapeutica met als doel de behandeling van ernstige neuromusculaire en neurologische ziekten te veranderen. Het gepatenteerde EDO-platform (Enhanced Delivery Oligonucleotide) maakt gebruik van celpenetrerende peptiden om de opname en activiteit van geconjugeerde oligonucleotide therapeutica te verbeteren. De EDO-peptiden zijn ontwikkeld om weefselpenetratie, cellulaire opname en nucleaire toediening te optimaliseren. Met behulp van deze EDO peptiden genereert het bedrijf een pijplijn van oligonucleotide therapeutische kandidaten die ontworpen zijn om de hoofdoorzaak van ernstige ziekten aan te pakken. De pijplijn van het bedrijf bestaat uit twee klinische programma's: PGN-EDO51 voor patiënten met duchenne spierdystrofie (DMD) die in aanmerking komen voor exon 51-skipping en PGN-EDODM1 voor patiënten met myotone dystrofie type 1 (DM1). Het bedrijf heeft ook drie aanvullende programma's in een preklinisch stadium: PGN-EDO53, PGN-EDO45 en PGN-EDO44.