Orphazyme A/S kondigde een update aan van de lopende evaluatie van de vergunning voor het in de handel brengen (MAA) voor zijn kandidaat-geneesmiddel voor onderzoek, arimoclomol, voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Hoewel Orphazyme bemoedigd werd door de positieve feedback van de ad hoc expertengroep vergadering gehouden op 17 februari 2022, werd Orphazyme door het CHMP op de hoogte gebracht van een negatieve trendstemming over de MAA voor arimoclomol in NPC na een mondelinge toelichting. De trendstem geeft aan dat het CHMP er momenteel naar streeft arimoclomol niet goed te keuren wanneer het eind maart 2022 bijeenkomt. Orphazyme acht het onwaarschijnlijk dat dit standpunt zal veranderen voordat de formele stemming volgende maand plaatsvindt.