Novartis heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Leqvio (inclisiran) heeft goedgekeurd, de eerste en enige small interfering RNA (siRNA)-therapie om het cholesterolgehalte van lagedichtheid-lipoproteïnen (ook bekend als het slechte cholesterol of LDL-C) te verlagen met twee doses per jaar, na een initiële dosis en één na drie maanden. Leqvio is in de Verenigde Staten geïndiceerd als aanvulling op een dieet en een maximaal getolereerde statinetherapie voor de behandeling van volwassenen met klinische atherosclerotische cardiovasculaire aandoeningen (ASCVD) of heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) die een extra verlaging van LDL-C nodig hebben. Het effect van Leqvio op cardiovasculaire morbiditeit en mortaliteit wordt onderzocht in klinische studies die momenteel worden uitgevoerd. Leqvio verlaagt de hoeveelheid LDL-C in de bloedbaan door het natuurlijke vermogen van de lever te verbeteren om de productie te voorkomen van een eiwit dat een rol speelt bij het hoog houden van het circulerende cholesterolgehalte. Het is een onderhuidse injectie die door een zorgverlener wordt toegediend met een initiële dosis, dan opnieuw na drie maanden, en vervolgens om de zes maanden. Deze aanpak kan helpen bij mensen die moeite hebben om vast te houden aan geneesmiddelen die zelf worden toegediend en een hogere doseringsfrequentie hebben. Leqvio zal begin januari 2022 beschikbaar zijn. De goedkeuring van de FDA was gebaseerd op de resultaten van de uitgebreide fase III-klinische ORION-9, -10 en -11-studies, waarin alle 3.457 deelnemers met ASCVD of HeFH een verhoogde LDL-C hadden terwijl ze een maximaal getolereerde dosis statinetherapie kregen. In de fase III-onderzoeken bleek Leqvio op maand 17 een effectieve en aanhoudende LDL-C-reductie tot 52% te geven in vergelijking met placebo en werd het goed verdragen met een veiligheidsprofiel dat vergelijkbaar was met dat van placebo. De meest voorkomende bijwerkingen waren milde tot matige injectieplaatsreacties (waaronder pijn, roodheid en huiduitslag), gewrichtspijn, urineweginfectie, diarree, verkoudheid op de borst, pijn in benen of armen en kortademigheid. Novartis heeft de wereldwijde rechten verkregen om Leqvio te ontwikkelen, te produceren en te commercialiseren in het kader van een licentie- en samenwerkingsovereenkomst met Alnylam Pharmaceuticals, een leider in RNAi-therapieën.