NeoImmuneTech, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een Orphan Drug Designation (ODD) heeft toegekend aan hun onderzoeksgeneesmiddel NT-I7 (efineptakin alfa) (rhIL-7-hyFc) voor de behandeling van Acute Radiation Syndrome (ARS). ARS is een ziekte die optreedt na blootstelling aan een hoge dosis straling, wat leidt tot ernstige schade aan het beenmerg en het immuunsysteem. Momenteel zijn er geen behandelingen beschikbaar die het herstel van T-cellen na een dergelijke blootstelling effectief bevorderen.

NT-I7, een nieuw langwerkend humaan interleukine-7 (IL-7), zal naar verwachting in deze onbeantwoorde medische behoefte voorzien, met het potentieel om de immuunrespons snel te herstellen en te verbeteren. In de klinische setting heeft NT-I7 indrukwekkende resultaten laten zien door het aantal T-cellen effectief en consistent te verhogen, terwijl het een opmerkelijk niveau van veiligheid en tolerantie behoudt. De ODD van de FDA voor NT-I7 weerspiegelt de vooruitgang in de inspanningen van het bedrijf.

Een organisatie voor contractonderzoek (CRO) onder contract bij het National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), onderdeel van de National Institutes of Health (NIH), voert een onderzoek uit dat gebruik maakt van goed ontwikkelde NIAID ARS knaagdiermodellen om de werkzaamheid van NT-I7 te onderzoeken als een potentiële behandeling voor de ernstige gezondheidsimplicaties van ARS. NIAID ondersteunt dit onderzoek door middel van financiering van productontwikkeling aan het CRO. ODD is een status die wordt toegekend aan een geneesmiddel dat bedoeld is voor gebruik tegen een zeldzame ziekte of aandoening waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden.

De aanwijzing biedt stimulansen om de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten te bevorderen, waaronder bescherming tegen concurrentie zodra het geneesmiddel op de markt is, belastingkredieten voor klinische onderzoekskosten en vrijstelling van gebruikersvergoedingen voor geneesmiddelen op recept.