Moleculin Biotech, Inc. kondigde recente activiteiten, nieuwe positieve gegevens en verwachte mijlpalen op korte termijn aan voor zijn klinische ontwikkelingspijplijn. Updates van lopende klinische studies: Volgende generatie antracycline u Annamycin: Annamycine is het antracycline van de volgende generatie van de onderneming dat is ontworpen om niet-cardiotoxisch te zijn (in tegenstelling tot de momenteel voorgeschreven antracyclines) en waarvan in diermodellen is aangetoond dat het zich in de longen ophoopt tot 30 keer het niveau van doxorubicine (een gewoonlijk voorgeschreven antracycline), en dat het in staat is de multidrugresistentiemechanismen te vermijden die gewoonlijk de werkzaamheid van doxorubicine en andere momenteel voorgeschreven antracyclines beperken. Een onafhankelijke deskundige heeft geen tekenen van cardiotoxiciteit gemeld bij de eerste 42 patiënten in de drie klinische studies van het bedrijf, waaronder in totaal 32 patiënten die zijn behandeld boven de door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) vastgestelde maximale antracyclinedosis.

Annamycine is momenteel in ontwikkeling voor de behandeling van STS-longmetastasen (STS-longmetastasen) en recidief of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) en het bedrijf gelooft dat het geneesmiddel het potentieel heeft om andere indicaties te behandelen. STS longmetastasen: De onderneming bevindt zich momenteel in het fase 2-gedeelte van haar lopende Amerikaanse fase 1b/2 klinische studie waarin Annamycine wordt geëvalueerd voor de behandeling van longmetastasen van weke delen sarcoom (MB107). Verwachte mijlpalen: STS (V.S.): Rapporteren van Fase 2 tussentijdse gegevens. STS (EU): Rapporteren van Fase 1b/2 tussentijdse gegevens.

AML: Presenteren CSR voor MB-105 Fase 1-resultaten op een aanstaande conferentie. Vlaggenschip immuun/transcriptie modulator u WP1066: Moleculin is in gesprek met meerdere academische instellingen in afzonderlijke programma's die WP1066 evalueren voor de behandeling van hersentumoren. Het bedrijf verwacht dat door onderzoekers gesponsorde klinische studies of programma's voor de behandeling van hersentumoren bij volwassenen en kinderen in de eerste helft van 2023 van start zullen gaan.

Verwachte komende mijlpalen: Rapporteren van topline resultaten van door onderzoekers geïnitieerde Fase 1 studie in pediatrische hersentumoren. Streven naar externe financiering met mogelijkheden voor een door de onderzoeker geïnitieerde klinische studie bij volwassen en pediatrische kankerpatiënten in 2023. Metabolisme/Glycosyleringsremmer u WP1122 Portfolio: WP1122 werd ontwikkeld als een prodrug van 2 deoxy-D-Glucose (2-DG) om een gunstiger farmacologisch profiel te verkrijgen en bleek een grotere werkzaamheid te hebben dan 2-DG alleen in preklinische modellen waar tumorcellen een hogere glycolytische activiteit nodig hebben dan normale cellen.

WP1122 bleek ook een groter antiviraal effect te hebben dan 2-DG tegen SARS-CoV-2 in MRC-5 cellen in kweek. Het verbeterde farmacokinetische en farmacodynamische (PK/PD) profiel van WP1122 in vergelijking met 2-DG werd vastgesteld bij muizen na orale toediening in equimolaire (d.w.z. gelijkwaardige niveaus van 2-DG) doses. De WP1122-portefeuille omvat talrijke analogen, waaronder WP1096, dat het potentieel heeft aangetoond voor brede antivirale mogelijkheden in een groot aantal in-vitromodellen, waaronder meerdere arenavirussen, het Zika-virus en HIV.

Het bedrijf kijkt uit naar de mogelijke extern gefinancierde klinische studies om deze activiteit te bevestigen. Verwachte toekomstige mijlpalen: Rapporteren van voorlopige bevindingen van door de National Institutes of Health (NIH) gefinancierde dierproeven van WP1096 in het Tacaribe Arenavirus. Identificeren van onderzoekers die geïnteresseerd zijn in het starten van een klinische studie om de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van orale WP1122 bij volwassen patiënten met GBM te bestuderen.

Algemene informatie over de kerntechnologieën van het bedrijf: Annamycine heeft momenteel Fast Track Status (FTS) en Orphan Drug Designation (ODD) van de FDA voor de behandeling van weke delen sarcoom, naast ODD voor de behandeling van acute myeloïde leukemie. WP1066 heeft een ODD voor de behandeling van GBM en heeft vier behandelingen die zijn aangewezen voor het Priority Review Voucher (PRV) programma van de FDA voor zeldzame kinderziekten. WP1122 heeft ook ODD voor GBM en FTS voor GBM.