Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc. heeft 48-weken resultaten bekendgemaakt van de wereldwijde Fase 3 open-label, multi-center klinische studie (MT-1186-A01) die de veiligheid en verdraagbaarheid van RADICAVA ORS® (edaravone) bij patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS) beoordeelt. Details over de bevindingen zullen worden voorgesteld op de European Network to Cure ALS (ENCALS) Meeting 2022, die van 1-3 juni in Edinburgh, Schotland, wordt gehouden. RADICAVA ORS is op 12 mei 2022 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurd als orale behandeling voor ALS.1 De goedkeuring van RADICAVA ORS door de FDA werd ondersteund door verschillende studies, waaronder 24-weekse resultaten van de wereldwijde fase 3-studie (MT-1186-A01) die het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van de behandeling aantonen bij 185 ALS-patiënten (in de leeftijd van =18 jaar tot 75 jaar) verspreid over 50 locaties in de VS, Canada, Europa en Japan. Volgens de resultaten van 48 weken die op ENCALS werden gepresenteerd, waren de treatment-emergent adverse events (TEAE's) die door =10% van de patiënten werden gemeld: vallen (22,2%), spierzwakte (21,1%), constipatie (17,8%), dyspneu (10,8%), dysfagie (10,3%) en rugpijn (10,3%).

Er werden geen ernstige TEAE's gemeld die door de onderzoekers als behandelingsgerelateerd werden beschouwd. Zestien proefpersonen (8,6%) stopten met het onderzoek vanwege TEAEs. De meest voorkomende TEAE's die tot stopzetting leidden waren ademhalingsstilstand, spierzwakte en longontsteking, in overeenstemming met de ziektetoestand.

Er waren 12 sterfgevallen tijdens de studieperiode van 48 weken, en geen van de sterfgevallen hield verband met het studiegeneesmiddel (ademhalingsstilstand, verergering van ALS, longontsteking, acute ademstilstand, longaandoening, diabetische ketoacidose, voedingsstoornis en zelfmoord). Bovendien werd het verlies van lichamelijke functie geëvalueerd als een Exploratory Endpoint en gemeten met de ALS Functional Rating Scale–Revised (ALSFRS-R), een gevalideerd beoordelingsinstrument voor het volgen van de progressie van de ziekte bij patiënten met ALS.3 De veranderingen van de baseline naar alle bezoeken na de baseline tot week 48 in de ALSFRS-R score werden geschat met een mixed model for repeated measures (MMRM) analyse van 139 proefpersonen die de studie voltooiden. Aan het begin van de studie hadden de patiënten een gemiddelde ALSFRS-R score van 40 (SD 4,5).

Op week 48 was de gemiddelde verandering in ALSFRS-R score ten opzichte van de uitgangswaarde -11,3 (95% CI -12,6, -10,1).