Merck & Co., Inc. kondigt aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een supplemental new drug application (sNDA) voor goedkeuring van WELIREG, Merck's orale hypoxie-induceerbare factor-2 alfa (HIF-2a)-remmer, heeft geaccepteerd en prioriteit heeft verleend voor de behandeling van volwassen patiënten met gevorderd niercelcarcinoom (RCC) na immuuncheckpoint- en anti-angiogene therapieën. De sNDA is gebaseerd op gegevens uit de LITESPARK-005 studie, waarin WELIREG een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering in progressievrije overleving (PFS) liet zien in vergelijking met everolimus, gebaseerd op een vooraf gespecificeerde interim-analyse uitgevoerd door een onafhankelijk Data Monitoring Committee. Er werd ook een statistisch significante verbetering aangetoond in het belangrijkste secundaire eindpunt van de studie, objectief responspercentage (ORR).

De FDA heeft de PDUFA (Prescription Drug User Fee Act), of beoogde actiedatum, vastgesteld op 17 januari 2024. WELIREG was de eerste HIF-2a inhibitor therapie die in de VS werd goedgekeurd en is momenteel goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van von Hippel-Lindau (VHL) die therapie nodig hebben voor geassocieerd RCC, hemangioblastomen van het centrale zenuwstelsel of neuro-endocriene tumoren van de alvleesklier die niet onmiddellijk chirurgisch behandeld hoeven te worden. LITESPARK-005 maakt deel uit van een uitgebreid ontwikkelingsprogramma voor WELIREG, bestaande uit vier Fase 3-studies in RCC, waaronder LITESPARK-011 en LITESPARK-012, waarin WELIREG wordt geëvalueerd in de tweedelijns en behandeling-naïeve gevorderde ziekte, en LITESPARK-022, waarin WELIREG wordt geëvalueerd in de adjuvante setting.