Magenta Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het drie presentaties zal geven met betrekking tot zijn lopende klinische studies op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) in 2022, die van 10 tot 13 december in New Orleans wordt gehouden. Daarnaast zal een academische medewerker gegevens presenteren van een preklinisch programma van Magenta's onderzoeksplatform. MGTA-117: Antibody Drug Conjugate (ADC) Gerichte Conditionering.

MGTA-117 is Magenta's meest geavanceerde gerichte conditioneringsproduct dat is ontworpen om doelcellen te verwijderen voordat een patiënt een stamceltransplantatie ondergaat of een ex vivo gentherapieproduct ontvangt. Het programma neemt momenteel patiënten met recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie (AML) en myelodysplastische syndromen (MDS) op in een Fase 1/2 dosisescalatie klinische studie. MGTA-117 is een anti-CD117 antilichaam geconjugeerd aan een amanitine payload.

CD117, ook bekend als c-Kit receptor, komt in hoge mate tot expressie op hematopoietische stamcellen, progenitorcellen en leukemische cellen. Magenta ontwikkelt MGTA-145, in combinatie met plerixafor, ter verbetering van het proces waarbij stamcellen uit het beenmerg en in de bloedbaan worden gestimuleerd, de zogenaamde stamcelmobilisatie. De gemobiliseerde cellen worden vervolgens verzameld en zijn beschikbaar voor transplantatie.

Dit is de eerste stap voor patiënten en is vereist voor de meeste transplantaties en stamcel gentherapieën. Dit is een Fase 2 open-label klinische studie ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van één of twee doses MGTA-145 in combinatie met plerixafor voor de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen bij patiënten met sikkelcelziekte te evalueren. Het primaire eindpunt is het totale aantal verzamelde stamcellen.

Belangrijke verkennende eindpunten zijn karakterisering van het fenotype en de functie van de via aferese verzamelde cellen en beoordeling van het potentieel van de verzamelde cellen om genmodificatie te ondergaan. De resultaten van deze klinische studie zullen richting geven aan het potentieel van MGTA-145, in combinatie met plerixafor, om snel en veilig voldoende aantallen hoogwaardige stamcellen te mobiliseren voor hematopoëtische stamceltransplantatie bij patiënten met sikkelcelziekte.