KAZia Therapeutics Limited kondigde aan dat haar hoofdprogramma, paxalisib, een Fast Track Designation (FTD) heeft gekregen van de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten voor de behandeling van solide tumor-hersenmetastasen met PI3K-pathway-mutaties in combinatie met bestralingstherapie. De beslissing van de FDA om FTD toe te kennen was gebaseerd op veelbelovende klinische gegevens van een tussentijdse analyse van een lopend Fase 1 klinisch onderzoek waarin patiënten met hersenmetastasen van een primaire tumor paxalisib krijgen in combinatie met radiotherapie (NCT04192981). Deze klinische gegevens werden gepresenteerd tijdens de 2022 Annual Conference on CNS Clinical Trials and Brain Metastases, gezamenlijk georganiseerd door de Society for Neuro-Oncology (SNO) en de American Society for Clinical Oncology (ASCO), door Dr. Jonathan Yang, hoofdonderzoeker in de klinische studie.

Alle negen evalueerbare patiënten in het onderzoek (100%) reageerden op de combinatie van paxalisib met radiotherapie. Uit gepubliceerde benchmarks blijkt dat het typische responspercentage voor radiotherapie alleen rond de 20-40% ligt. Het onderzoek is nu geopend op twee extra klinische locaties: Miami Cancer Institute in Miami, FL, en het Fred Hutchinson Cancer Center in Seattle, WA, waar Dr. Yang nu werkzaam is.

FTD werd geïntroduceerd onder de FDA Modernization Act (1997) en kan door de FDA worden toegekend aan geneesmiddelen voor onderzoek die bedoeld zijn om een ernstige of levensbedreigende aandoening te behandelen en die voorzien in een onbeantwoorde medische behoefte. FTD moet worden aangevraagd door het sponsorbedrijf en moet vergezeld gaan van een gedetailleerde beoordeling van zowel preklinische als klinische gegevens. Om FTD toegekend te krijgen, moeten medicijnen over het algemeen een potentieel voordeel hebben ten opzichte van bestaande therapieën, hetzij op het gebied van veiligheid of werkzaamheid.

De belangrijkste voordelen van FTD zijn een verbeterde toegang tot de FDA, met regelmatige en frequentere mogelijkheden voor overleg en discussie. Daarnaast kunnen medicijnen met FTD in aanmerking komen voor Versnelde Goedkeuring, waarbij een nieuw medicijn wordt goedgekeurd op basis van een surrogaat eindpunt, en Priority Review, waarbij het standaard beoordelingsproces van 12 maanden kan worden teruggebracht tot 8 maanden. Geneesmiddelen met FTD kunnen ook in aanmerking komen voor een "rolling review" van hun NDA, waarbij delen ter beoordeling worden ingediend naarmate ze beschikbaar komen, wat het goedkeuringsproces mogelijk versnelt.