Kala Pharmaceuticals, Inc. kondigde positieve veiligheidsgegevens aan van het eerste cohort van de CHASE (Corneal Healing After SEcretome therapy) Fase 2b klinische studie waarin KPI-012, een menselijk mesenchymaal stamcelsecretoom (MCS-S), wordt geëvalueerd voor de behandeling van persistent corneaal epitheliaal defect (PCED). In het eerste cohort werden twee patiënten ingeschreven die vier keer per dag (QID) werden behandeld met een hoge dosis KPI-012 (3 U/mL). Beide patiënten voltooiden met succes ten minste één week dosering zonder veiligheidsproblemen.

De studie gaat nu verder met cohort 2. De CHASE-studie omvat twee patiëntencohorten. Het eerste cohort is een open-labelstudie om de veiligheid van de hoge dosis KPI-012 (3 U/mL), plaatselijk gedoseerd QID, te evalueren bij twee patiënten. Het tweede cohort is een multicenter, gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, voertuiggecontroleerde, parallelle studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van twee doses KPI-012 oogheelkundige oplossing (3 U/mL en 1 U/mL) versus voertuig te evalueren, plaatselijk QID gedoseerd gedurende 56 dagen bij ongeveer 90 patiënten.

Het primaire eindpunt van de studie is de volledige genezing van de PCED zoals gemeten door fluoresceïne-kleuring van het hoornvlies. Kala mikt op het rapporteren van topline veiligheids- en werkzaamheidsgegevens in het eerste kwartaal van 2024. Als de resultaten positief zijn, en afhankelijk van besprekingen met regelgevende instanties, gelooft Kala dat deze studie kan dienen als de eerste van twee cruciale studies die nodig zijn ter ondersteuning van de indiening van een Biologics License Application (BLA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration.

Persistent cornea-epitheliaal defect, dat wordt gedefinieerd als een persisterend niet-genezend hoornvliesdefect of wondje dat refractair is aan conventionele behandelingen, is een zeldzame ziekte met een geschatte incidentie in de Verenigde Staten van 100.000 gevallen per jaar en 238.000 gevallen per jaar in de Verenigde Staten, de Europese Unie en Japan samen. PCED kan verschillende oorzaken hebben, waaronder neurotrofe keratitis, chirurgisch epitheliaal debridement, microbiële/virale keratitis, hoornvliestransplantatie, limbal stamceldeficiëntie en mechanisch en chemisch trauma, en kan, indien onbehandeld, leiden tot infectie, hoornvlieszweer of -perforatie, littekenvorming, troebelheid en aanzienlijk gezichtsverlies. Op basis van zijn multifactorieel werkingsmechanisme en de preklinische en klinische gegevens die tot op heden werden gegenereerd, gelooft Kala dat KPI-012 een belangrijke vooruitgang kan betekenen in de behandeling van PCED en de eerste goedgekeurde behandeling kan worden voor PCED in al zijn verschillende etiologieën.