Johnson & Johnson heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) OPSYNVI®? - een combinatie in één tablet van macitentan, een endotheelreceptorantagonist (ERA), en tadalafil, een fosfodiësterase 5 (PDE5)-remmer - voor de chronische behandeling van volwassenen met pulmonale arteriële hypertensie en WHO functionele klasse (FC) II-III. OPSYNVI®?

kan worden gebruikt bij patiënten met PAH die geen behandeling hebben of die al een ERA, PDE5-remmer of beide gebruiken. OPSYNVI®? zal worden gebruikt bij patiënten die momenteel gelijktijdig worden behandeld met stabiele doses mac Pen Penmonary 10 mg en tadalafil 40 mg (20 mg x 2) als afzonderlijke tabletten.

PAH is een zeldzame, progressieve en levensbedreigende bloedvataandoening die wordt gekenmerkt door de vernauwing van kleine longslagaders en een verhoogde bloeddruk in de pulmonale circulatie die uiteindelijk leidt tot falen van het rechterhart. Elk jaar worden in de VS naar schatting 500 tot 1.000 nieuwe gevallen van PAH gediagnosticeerd, waardoor de ziekte als een zeldzame aandoening wordt geclassificeerd. De klinische richtlijnen van 2022 van de European Society of Cardiology (ESC) /European Respiratory Society (ERS) bevelen een initiële combinatietherapie van een ERA en een PDE5-remmer aan voor patiënten met idiopathische PAH, erfelijk met geneesmiddelen geassocieerde PAH of PAH geassocieerd met bindweefselaandoeningen zonder cardiopulmonale comorbiditeiten met een laag of gemiddeld risico.

De goedkeuring van OPSYNVI®? door de FDA is gebaseerd op de resultaten van het cruciale Fase 3 A DUE-onderzoek, waarin OPSYNVI®? een grotere vermindering van de pulmonale vasculaire resistentie (PVR) na 16 weken aantoonde in vergelijking met tadalafil of mac penan monotherapie.OPSYNVI®?

heeft een kaderwaarschuwing vanwege het risico op embryofoetale toxiciteit en vereist dat vrouwelijke patiënten zich inschrijven voor het REMS-programma (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) voor Macitentan-bevattende producten. Met de goedkeuring biedt Johnson & Johnson nu een PAH-portfolio dat zich richt op alle drie fundamentele en door richtlijnen aanbevolen routes - stikstofmonoxide, endotheline en prostacycline. Voor alle vrouwelijke patiënten is OPSYNVI®?

alleen beschikbaar via een beperkt programma dat de Macitentan-Contained Products Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) wordt genoemd. De risico's en onzekerheden van R omvatten, maar zijn niet beperkt tot: uitdagingen en onzekerheden die inherent zijn aan productonderzoek en -ontwikkeling, waaronder de onzekerheid van klinisch succes en van het verkrijgen van wettelijke goedkeuringen; onzekerheid van commercieel succes; concurrentie, waaronder technologische vooruitgang, nieuwe producten en patenten die door concurrenten zijn verkregen; uitdagingen voor concurrenten; uitdagingen om het risico van pulmonale arteriële hypertensie te verbeteren; en veiligheidsprofiel en veiligheidsprofiel.