Jazz Pharmaceuticals plc kondigde aan dat negen door het bedrijf gesponsorde presentaties, waaronder vijf late-breaking abstracts, zullen worden gedeeld op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Epilepsy Society (AES) in 2023, die van 1 tot 5 december wordt gehouden in Orlando, Florida. Tot de laat-brekende presentaties behoren een post-hocanalyse waarin de resultaten in de praktijk van Epidiolex® (cannabidiol) bij therapieresistente focale epilepsieën binnen het Expanded Access Program (EAP) worden onderzocht, evenals een post-hocanalyse van de GWPCARE6 Open-Label Extension (OLE)-studie waarin de effectiviteit van Epidiolex als add-on-therapie tegen focale aanvallen bij tuberculeuze sclerose complex (TSC) wordt geëvalueerd. Twee andere abstracts zullen tussentijdse resultaten laten zien van de BECOME-TSC (BEhavior, COgnition, and More with Epidiolex) enquête onder verzorgers van patiënten met TSC.

Deze samenvattingen zullen aanvals- en niet-aanvalsresultaten rapporteren bij het werkelijke gebruik van Epidiolex in TSC en een verdere uitbreiding vormen van de resultaten van het oorspronkelijke BECOME-onderzoek dat werd uitgevoerd onder verzorgers van mensen met het Dravetsyndroom (DS) of Lennox-Gastautsyndroom (LGS) en dat werd gepresenteerd op de AES-bijeenkomst van 2022. Hoogtepunten van de gegevens op de jaarlijkse AES-bijeenkomst in 2023 zijn onder andere: Een post-hocanalyse van patiënten die gediagnosticeerd waren met behandelingsresistente focale epilepsie binnen de EAP, die aantoonde dat Epidiolex geassocieerd was met een aanhoudende vermindering van focale aanvallen gedurende 144 weken. Een tweede post-hoc analyse onderzocht de effectiviteit en veiligheidsresultaten van Epidiolex bij volwassen patiënten uit de EAP, waarbij vergelijkbare resultaten werden gevonden bij patiënten met therapieresistente epilepsieën, inclusief focale aanvallen.

De EAP was een initiatief dat in 2014 van start ging om add-on Epidiolex te verstrekken aan patiënten met therapieresistente epilepsie in 35 Amerikaanse epilepsiecentra. Een post-hoc analyse van de GWPCARE6 OLE studie waarin de effectiviteit van Epidiolex als add-on therapie tegen focale aanvallen bij TSC werd geëvalueerd. Ten minste 50% vermindering werd gerapporteerd door de meerderheid van de patiënten voor alle soorten focale aanvallen na 144 weken.

Bovendien waren de responspercentages voor subtypes van focale aanvallen consistent met de algehele responspercentages voor focale aanvallen, en het veiligheidsprofiel dat in de analyse werd waargenomen was consistent met dat van het algehele klinische ontwikkelingsprogramma. Tussentijdse resultaten van het BECOME-TSC-onderzoek, waarin de meerderheid van de zorgverleners verbeteringen rapporteerde van de totale aanvalsfrequentie en -ernst, evenals verbeteringen in de cognitie, het emotioneel functioneren en de communicatiedomeinen van patiënten.