Global Blood Therapeutics, Inc. kondigde de start aan van een uitgebreid toegangsprogramma voor voxelotor in Brazilië voor de behandeling van sikkelcelziekte bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder die niet naar tevredenheid kunnen worden behandeld met een geneesmiddel dat in Brazilië is toegelaten voor gebruik. ANVISA, het Braziliaanse agentschap dat de gezondheid reguleert, heeft de voxelotor EAP goedgekeurd, waarvoor actief patiënten worden ingeschreven op klinische locaties in het hele land. Voxelotor, de eerste orale, eenmaal daagse therapie in zijn klasse, remt rechtstreeks de polymerisatie van hemoglobine, de hoofdoorzaak van het sikkelen en de vernietiging van rode bloedcellen bij SCD.

Het sikkelvormingsproces veroorzaakt bloedarmoede en hemolyse, waardoor een adequate zuurstoftoevoer naar weefsels en organen in het lichaam wordt belemmerd. Voxelotor is momenteel niet goedgekeurd voor het in de handel brengen door ANVISA in Brazilië. Een programma voor uitgebreide toegang is een mechanisme om geneesmiddelen vóór goedkeuring op verzoek van een arts beschikbaar te stellen voor in aanmerking komende patiënten die geen alternatieve behandelingsmogelijkheid hebben.

De toelating van een EAP door de ANVISA is gebaseerd op de volgende criteria: Het product is bestemd voor patiënten met een ernstige, slopende en/of levensbedreigende ziekte. Er is geen bevredigend therapeutisch alternatief met in Brazilië geregistreerde producten. De vergunning voor het gebruik van het product wordt afgegeven op basis van het verzoek, en alleen onder de verantwoordelijkheid van de voorschrijvende arts, aangezien verwacht wordt dat het product een aanzienlijk voordeel voor de patiënt zal opleveren.

Unr de e voxelotor EAP zal voxelotor gratis worden verstrekt, zolang de patiënt behandeling nodig heeft. Dit programma wordt uitgevoerd in samenwerking met en beheerd door de afdeling Medicines Access van Inceptua Group, die deskundig is op het gebied van de strategie, het ontwerp en de operationele uitvoering van programma's voor toegang vóór de goedkeuring, waardoor farmaceutische producten in meerdere landen over de hele wereld naar behoren aan patiënten beschikbaar worden gesteld.